La inscripción completa del paciente en el estudio se espera para fin de año 2019
LEXINGTON, Mass. Y AMSTERDAM, Países Bajos, 4 de febrero de 2019 – uniQure NV (NASDAQ: QURE), una empresa líder en terapia génica que está avanzando en las terapias transformadoras para pacientes con graves necesidades médicas insatisfechas, anunció hoy que trató al primer paciente en su HOPE-B es un ensayo fundamental de AMT-061, una terapia génica basada en AAV5 en investigación que incorpora la variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento de pacientes con hemofilia B, severa y moderadamente grave. AMT-061 ha recibido la designación de terapia de avance por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y el acceso a la iniciativa reguladora de medicamentos prioritarios (PRIME) por la Agencia Europea de Medicamentos.
«Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B», dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure. «Estoy extremadamente orgulloso de los esfuerzos realizados por el equipo de uniQure para avanzar en este estudio, y planeamos completar la inscripción de pacientes en este estudio antes de que finalice este año».
«Nuestra misión en la hemofilia B siempre ha sido ser el primero en comercializar con una terapia genética de la mejor clase», dijo Matt Kapusta, director ejecutivo. “Con el inicio de la fase de dosificación de nuestro estudio fundamental para AMT-061 y los datos generados hasta la fecha en nuestro estudio de Fase IIb, creemos que estamos en camino hacia nuestro objetivo de desarrollar la primera terapia génica que proporcione una funcionalidad duradera y funcional. «Beneficios curativos para casi todos los pacientes con hemofilia B, sin las complicaciones asociadas con las respuestas inmunes relacionadas con la cápside o la necesidad de terapia de inmunosupresión».
El ensayo clínico mundial HOPE-B Fase III evaluará la eficacia y seguridad de AMT-061. Aproximadamente 50 pacientes adultos con hemofilia B clasificados como graves o moderadamente graves se inscribirán en un período de observación de seis meses, durante el cual continuarán utilizando su estándar de atención actual para establecer un comparador prospectivo. Después de un período de seis meses, los pacientes recibirán una sola administración intravenosa de AMT-061. La medida de resultado primaria es la evaluación de la actividad del Factor IX 26 semanas después de la administración de AMT-061. Las medidas de resultado secundarias incluyen la tasa de hemorragia anualizada (ABR) y el uso de la terapia de reemplazo del Factor IX durante un período de 52 semanas, así como otros aspectos de eficacia y seguridad. Postratamiento, los pacientes serán seguidos durante 5 años.
Acerca de AMT-061
AMT-061 consiste en un vector viral AAV5 que transporta un casete genético con la variante Padua protegida por patente del Factor IX (FIX-Padua). UniQure posee múltiples patentes emitidas en los Estados Unidos y Canadá que cubren ampliamente los métodos para tratar los trastornos de la coagulación, incluida la hemofilia B, que utilizan la terapia génica AAV con la variante FIX-Padua. Patentes adicionales están pendientes en la Unión Europea.
Las terapias genéticas basadas en AAV5 han demostrado ser seguras y bien toleradas en una multitud de ensayos clínicos, incluidos cuatro ensayos únicos realizados en 25 pacientes con hemofilia B y otras indicaciones. Ningún paciente tratado en ensayos clínicos con las terapias genéticas AAV5 de la compañía ha experimentado ninguna respuesta inmune mediada por células T citotóxicas a la cápside. Además, los datos preclínicos y clínicos muestran que las terapias génicas basadas en AAV5 pueden ser clínicamente eficaces en pacientes con anticuerpos preexistentes a AAV5, lo que potencialmente aumenta la elegibilidad de los pacientes para el tratamiento en comparación con otros candidatos a productos de terapia génica.
Acerca de uniQure
uniQure cumple la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. Estamos aprovechando nuestra plataforma de tecnología modular y validada para avanzar rápidamente en una línea de terapias genéticas patentadas y asociadas para tratar a pacientes con hemofilia, enfermedad de Huntington y otras enfermedades genéticas graves.
Declaraciones a futuro de uniQure
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos son declaraciones a futuro, que a menudo se indican con términos como «anticipar», «creer», «podría», «estimar», «esperar», «objetivo», «intentar». «Esperamos», «puede», «plan», «potencial», «predecir», «proyecto», «debería», «voluntad», «sería» y expresiones similares.
Las declaraciones a futuro se basan en las creencias y suposiciones de la gerencia y en la información disponible para la gerencia solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Estas declaraciones prospectivas incluyen, pero no se limitan a, la finalización de nuestro estudio de Fase IIb, la finalización de la inscripción completa de pacientes para el ensayo pivotal Fase III de HOPE-B de AMT-061 antes de que finalice este año, seremos los primeros en comercializar una terapia génica de primera clase. Nuestra capacidad para desarrollar una terapia génica que brinde beneficios duraderos y funcionalmente curativos a casi todos los pacientes con hemofilia B, sin las complicaciones asociadas con el sistema inmunitario relacionado con la cápside.
Respuestas o la necesidad de inmunosupresión, la capacidad de AMT-061 para ser un tratamiento exitoso de terapia génica o para proporcionar aumentos sostenidos en la actividad FIX o para proporcionar un perfil de inmunogenicidad favorable o para eliminar el riesgo de una respuesta inmunitaria, la determinación de que cualquiera de AMT-060, AMT-061 y la cápside AAV5 utilizada en esos productos candidatos son seguros o efectivos o cualquier organismo regulador determinará que sean seguros y efectivos, el riesgo de cese, demora o falta de exito de cualquiera de nuestros estudios clínicos en curso o planificados, como la administración de pacientes en el ensayo pivotal HOPE-B en el primer trimestre de 2019 o en cualquier momento, y / o el desarrollo y la aprobación regulatoria de nuestros productos candidatos en los Estados Unidos o en Europa.
Nuestros resultados reales podrían diferir materialmente de los anticipados en estas declaraciones prospectivas por muchas razones, que incluyen, entre otros, los riesgos asociados con nuestras actividades de desarrollo clínico, resultados clínicos, acuerdos de colaboración, reorganizaciones corporativas y cambios estratégicos, supervisión regulatoria y nuestros colaboradores, comercialización de productos y reclamaciones de propiedad intelectual, así como los riesgos, incertidumbres y otros factores descritos bajo el encabezado “Factores de riesgo” en el Informe trimestral de uniQure en el Formulario 10-Q presentado el 6 de noviembre de 2018. Dados estos riesgos, incertidumbres y otros factores , no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones a futuro, y no asumimos ninguna obligación de actualizar estas declaraciones a futuro, incluso si hay nueva información disponible en el futuro.
Ilana Bean
Artículos relacionados: hemofilia B, paciente, terapia génica,
Fuente: http://bit.ly/2N0yr7O
