El problema
Uno de los mayores desafíos en la investigación de tratamientos a nanoescala para personas con enfermedades raras es descubrir cómo administrar la terapia en la parte correcta del cuerpo. La entrega al tejido correcto no solo garantiza la efectividad del tratamiento, sino que la entrega al tejido incorrecto puede ser perjudicial para el paciente. Un medicamento administrado en la parte equivocada del cuerpo a menudo puede causar efectos secundarios dañinos. Está claro que esta es un área que requiere más investigación.
Dicho esto, la terapéutica a nanoescala todavía tiene un gran potencial como opción de tratamiento para muchas enfermedades raras como la fibrosis quística y la distrofia muscular. Está claro que este tipo de terapia podría cambiar la vida, y los investigadores ya han pasado años trabajando para establecerla. Ahora solo necesitamos descubrir cómo llevarlo a los pacientes de manera segura.
La solución del Dr. Tilton
El doctor John Tilton es el Director de Inmunobiología en la Escuela de Medicina CWRU. Ha desarrollado una forma de administrar terapias a nanoescala en áreas específicas del cuerpo. Él llama al producto un NanoPOD.
Los NanoPOD utilizan virus, que a menudo son cooptados por científicos para usarlos como vehículo para administrar tratamientos. Son efectivos porque ya tienen experiencia en células penetrantes. Sin embargo, la investigación del Dr. Tilton se centra en un tipo específico de célula. Quiere resolver el problema de la administración de terapia para enfermedades que ocurren como resultado de mutaciones genéticas.
Diez por ciento de todas las condiciones genéticas son causadas por una mutación que detiene prematuramente la síntesis de proteínas. Esta mutación es el resultado de la introducción de un «codón de terminación». La fibrosis quística es solo una de las muchas enfermedades raras causadas por esta mutación. El Dr. Tilton cree que la administración del tratamiento a través de un nanoPOD podría reducir efectivamente los efectos de esta mutación.
Fondos
Afortunadamente, esta investigación acaba de recibir apoyo financiero de Marian Falk Medical Research Trust por un monto de 300,000 dólares. Este dinero apoyará la investigación del Dr. Tilton por un año.
Su primer proyecto con los nanoPODS será una investigación en ratones. Trabajará para empaquetar terapias en las cápsulas y luego administrarlas en tejidos precisos en ratones que tienen una condición genética.
Viendo hacia adelante
En general, las terapias a nanoescala aún están en etapas muy tempranas. Sin embargo, las investigaciones han demostrado una gran promesa para la terapéutica del ARN y la terapéutica de las proteínas como tratamiento para diversas enfermedades y cánceres autoinmunes. Los investigadores solo pueden predecir el impacto que estas terapias tendrán en el futuro para muchas enfermedades raras.
Los NanoPOD podrían potencialmente usarse para empaquetar una amplia variedad de terapias que aún no se han utilizado en pacientes debido a la falta de un método de administración eficaz. Si la investigación del Dr. Tilton en modelos de ratones muestra seguridad y eficacia, podríamos ver una progresión mucho más rápida en la entrega de estas nuevas terapias innovadoras a los pacientes que más las necesitan.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2E4DmBG
