De acuerdo con una historia de pm360online.com, la compañía de ciencias de la vida Solid Biosciences ha publicado algunos resultados preliminares de su ensayo clínico de Fase 1/2 de SGT-001. Este producto de investigación está en desarrollo como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. Solid Biosciences está comprometida con el desarrollo de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados, y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.
Datos preliminares
La compañía siempre ha planeado aumentar la dosis a medida que continúa la prueba y actualmente está trabajando para comenzar el proceso rápidamente. Los datos preliminares que Solid ha publicado provienen de los primeros tres participantes en el ensayo que se administraron hasta el momento. Estos pacientes fueron biopsiados después de un período de tres meses. En estos pacientes, se detectó microdistrofina, pero a niveles muy bajos.
La deficiencia de distrofina es el mecanismo de la raíz que causa los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne. Este primer dato sugiere que estos pacientes podrían beneficiarse de recibir una dosis mayor de SGT-001. Este tratamiento experimental tiene como objetivo compensar la falta de distrofina de un paciente mediante la entrega de una variante transgénica sintética llamada microdistrofina, que puede ocupar el lugar de la distrofina. Esto podría permitir que el SGT-001 disminuya o posiblemente detenga la progresión de la distrofia muscular de Duchenne, independientemente de la extensión de la progresión o de la mutación presente.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2Bu1VX4
