Síndrome de Rett
El síndrome de Rett es un trastorno neurológico del desarrollo poco frecuente. Afecta a las mujeres de manera desproporcionada, a un ritmo mucho mayor que los hombres. Causa disfunción cognitiva, autonómica y neurológica, así como una pérdida de habilidades motoras. Los pacientes tienen dificultad para caminar, comunicarse y hacer actividades cotidianas. La esperanza de vida de las personas que viven con el síndrome de Rett se reduce, con un cuarto de pacientes sucumbiendo a las arritmias cardiorrespiratorias. El 70% de los pacientes tiene episodios de apnea (respiración alterada e hiperventilación).
Actualmente no hay terapias aprobadas para el tratamiento del síndrome de Rett.
Un nuevo estudio
Newron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que ha completado la inscripción en su estudio que examina el sarizotan como un tratamiento potencial para la apnea dentro del síndrome de Rett. Se llama STARS que significa Sarizotan para el tratamiento de las apneas en el síndrome de Rett.
La apnea es un síntoma grave de esta condición. Los datos han demostrado que el 70% de los pacientes, como mínimo, pasan el 10% del tiempo despiertos sin respirar. Entre 4,2 y 24 veces por hora, la saturación de oxígeno de estos individuos es inferior al 90%. Combinado, este nivel de saturación puede durar hasta 48 minutos cada hora. Esto no solo puede llevar a otras complicaciones asociadas con la enfermedad, sino que también afecta significativamente la calidad de vida de los pacientes.
El estudio STARS incluyó solo a individuos que experimentaron un mínimo de 10 episodios de apnea cada hora que estuvieron despiertos. Estos episodios también tuvieron que durar más de 10 segundos para que califiquen. Los pacientes fueron monitoreados antes de que su inclusión fuera otorgada, sin embargo, se les dio la oportunidad de repetir el proceso de monitoreo si no cumplían con los criterios inicialmente.
En total, hubo 130 pacientes inscritos en 14 centros de ensayos ubicados en Asia, Australia, Europa y los Estados Unidos. Todos los pacientes tenían al menos 4 años de edad. Fueron asignados al azar para recibir sarizotan o placebo cada día durante 24 semanas. En 4 puntos durante este período de tiempo, se registró la respiración. El 90% de los pacientes que ya han completado las 24 semanas se han inscrito en el estudio de extensión que es de etiqueta abierta y a largo plazo.
Hasta el momento, sarizotan ha demostrado tolerabilidad, seguridad y eficacia en los datos preliminares de referencia.
Los resultados de STARS se esperan para el cuarto trimestre de 2019. En la actualidad, el ensayo aún está en curso para los últimos pacientes que se inscribieron. Si estos datos continúan mostrando indicaciones positivas para sarizotan, Newron planea solicitar la autorización de comercialización de la FDA, así como la aprobación de los organismos reguladores europeos y canadienses.
Esperamos que sigamos viendo resultados positivos de sarizotan hasta el final de este estudio, lo que podría llevar al primer tratamiento aprobado para el síndrome de Rett. Manténgase atento a los resultados finales del juicio de Newron a fines de este año.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2GdQDu5
