La enfermedad de células falciformes (SCD) es una condición poco frecuente de la sangre. Causa una enfermedad en los glóbulos rojos, lo que ocasiona el bloqueo de los vasos sanguíneos y los capilares. El proceso de enfermedad también causa anemia hemolítica que puede dañar los órganos del cuerpo y, en última instancia, provocar la muerte prematura. La enfermedad se presenta en la infancia y los pacientes se enfrentan a diversas discapacidades físicas y psicosociales como resultado del dolor causado por el bloqueo del flujo sanguíneo.
Sin embargo, los resultados positivos que se acaban de anunciar recientemente en un estudio de Fase 1/2 podrían significar que una nueva opción terapéutica para los pacientes con SCD podría estar en camino.
La prueba
Global Blood Therapeutics realizó un estudio de Fase 1/2 para examinar el efecto de voxelotor en individuos con SCD. Los datos de este estudio fueron publicados en Blood.
Voxelotor ya ha recibido la designación de Terapia de Avance, Medicamento Huérfano, Vía Rápida y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA para SCD. Es una terapia oral que los pacientes con SCD tomarían una vez al día. Funciona mediante el bloqueo de la polimerización en la sangre.
El medicamento ha demostrado que puede reducir la hemólisis, la enfermedad y la anemia. Se demostró que es tolerable, seguro y eficaz para los pacientes con SCD en el estudio.
El ensayo de fase 1/2 incluyó a 38 participantes que recibieron dosis de voxelotor a 500 mg, 700 mg o 1000 mg una vez al día durante 28 días. 16 participantes recibieron dosis de 700 mg, 900 mg o placebo durante 90 días. 4 de los participantes del último grupo también participaron en un estudio de extensión. Estas personas recibieron una dosis de 900 mg del medicamento cada día durante 6 meses. En general, los participantes que recibieron el medicamento durante 90 días o más mostraron un aumento de la hemoglobina y una reducción de la hemólisis, así como una reducción de las células falciformes. Como la anemia y la hemólisis son las principales causas de daño en los órganos y otras complicaciones de la serie asociadas con la enfermedad, estos resultados para voxelotor son muy prometedores.
Global Blood Therapeutics espera presentar una Solicitud de nuevo medicamento a la FDA para voxelotor este año y ya tiene una reunión planificada con la FDA para analizar la presentación. También están planeando un estudio transcraneal a finales de este año.
Los investigadores creen que este medicamento podría convertirse finalmente en el nuevo tratamiento estándar para la SCD.
Otros estudios
La terapia global de la sangre completó recientemente su estudio HOPE de voxelotor, que era un ensayo de fase 3. Este ensayo incluyó a individuos desde los 12 años de edad. La compañía también tiene un estudio en curso que examina los efectos del medicamento en pacientes pediátricos. Este ensayo es la Fase 2a y se llama HOPE-KIDS 1. Incluye pacientes de 4 a 17 años.
Con suerte, veremos que este medicamento potencialmente alterador de la vida estará disponible para los pacientes con enfermedad de células falciformes en un futuro próximo.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2REo0Yu
