De acuerdo con un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica Cerecor, Inc., la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aceptó recientemente aceptar la solicitud de Investigación de Nuevos Medicamentos (IND) de su producto investigativo CERC-801. Este fármaco experimental está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de fosfoglucomutasa 1 (PGM1). Cerecor está comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas y neurológicas raras.
Sobre la deficiencia de PGM1
La deficiencia de PGM1, que también se conoce como trastorno congénito de glicosilación PGM1, es un trastorno metabólico genético en el que el proceso de glicosilación de una serie de lípidos y proteínas tisulares no se produce correctamente. La deficiencia de PGM1 y los trastornos relacionados suelen ser letales a una edad temprana y no tienen tratamientos aprobados. La deficiencia de PGM1 es causada por mutaciones del gen PGM1. El trastorno causa una amplia gama de síntomas sistémicos graves, como inmunodeficiencia, ataxia, trastornos de la coagulación, deficiencias en el desarrollo del sistema nervioso y desarrollo psicomotor, disfunción orgánica, hipotonía y deformidades físicas. Existe una gran necesidad de opciones de tratamiento aprobadas para estar disponible para estos trastornos metabólicos poco conocidos. En esta coyuntura, la deficiencia de PGM1 y los trastornos congénitos relacionados con la glicosilación son finalmente fatales.
Acerca de CERC-801
CERC-801 es una forma purificada de D-galactosa. Esta sustancia se produce de forma natural en frutas y productos lácteos y desempeña un papel en la facilitación de la glicosilación de proteínas, el proceso que es disfuncional en pacientes con deficiencia de PGM1. La glicosilación es el proceso en el cual los carbohidratos se utilizan en la modificación de proteínas para cambiar su función. CERC-801 ha recibido la designación de Enfermedades pediátricas raras y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA.
La finalización de una solicitud de Nuevo medicamento en investigación y su aprobación por la FDA es necesaria antes de que un desarrollador de medicamentos pueda comenzar a realizar ensayos clínicos para probar la seguridad y la eficacia de un medicamento experimental. Este proceso de prueba para CERC-801 comenzará con la dosificación de voluntarios sanos para probar la tolerabilidad de una dosis única. Cerecor espera utilizar datos anteriores junto con los datos del estudio de la Fase 1 para acelerar el desarrollo de CERC-801.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2sZQ7qR
