Según una historia de BioPortfolio, la compañía de biotecnología Vertex Pharmaceuticals anunció recientemente que la Comisión Europea aprobó una extensión de etiqueta para el medicamento Orkambi para la fibrosis quística de la compañía. Bajo esta extensión de la etiqueta, el medicamento ahora será aprobado para tratar a pacientes de entre dos y cinco años de edad que tienen la mutación más común asociada con la enfermedad. Vertex está comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades graves que amenazan la vida.
La fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones. Este moco se convierte en un caldo de cultivo fértil y hábitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones del gen CFTR. Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibióticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la función pulmonar. El trasplante de pulmón es una opción cuando la función pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y 50 años con buen cuidado.
Esta aprobación permitirá que un mayor número de pacientes con fibrosis quística sean tratados con Orkambi. Se estima que hay alrededor de 1,500 niños en la UE que podrán recibir este medicamento por primera vez. Además, la capacidad de los pacientes para ser tratados con el medicamento a una edad más temprana significa que estos pacientes podrían experimentar mejores resultados más adelante en la vida.
La expansión de la etiqueta del medicamento se produce como resultado de un estudio de Fase 3 de etiqueta abierta de 60 pacientes. En este estudio, el tratamiento con Orkambi fue bien tolerado durante el período de tratamiento de 24 semanas. El perfil de seguridad del fármaco tampoco difirió significativamente de los estudios anteriores de pacientes de seis años o más.
Esta noticia debe considerarse como un paso más para la comunidad de fibrosis quística en Europa. Con suerte, conducirá a mejoras significativas en la calidad de vida y la vida en general de los pacientes con este raro trastorno.
James Moore
Artículos relacionados: fibrosis quística, medicamento, terapias,
Fuente: http://bit.ly/2TgzkLO
