Investigadores del Hospital Sant Joan de Déu demuestran la eficacia de usar el adenovirus tipo 5 modificado genéticamente para tratar el retinoblastoma cuando la quimioterapia no es una opción
Los niños que sufren retinoblastoma, uno de los tumores oculares pediátricos más agresivos, y no responden al tratamiento convencional con quimioterapia o radioterapia no tienen alternativa y los médicos se ven obligados a extirparles el ojo para evitar que el tumor se extienda a otros órganos y acabe en metástasis. Una investigación liderada por especialistas del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona) abre ahora una brecha de esperanza para estos pacientes al demostrar la eficacia de una nueva estrategia terapéutica que les liberaría de la pérdida ocular.
La nueva terapia experimental, publicada en la revista «Science Translational Medicine», consiste en modificar un virus muy familiar, el adenovirus tipo 5 (causa los síntomas del resfriado común), para que identifique a las células tumorales y las ataque de forma selectiva «preservando las células sanas».
Infecta las células tumorales y las destruye
Una vez inyectado el virus mutado (VCN-01) en el humor vítreo, un líquido gelatinoso y transparente que rellena el espacio comprendido entre la superficie interna de la retina y la cara posterior del cristalino, éste infecta las células tumorales y se multiplica haciendo que el tumor no progrese. «El virus se prepara para que sea capaz de localizar a las células tumorales, atacarlas y destruirlas», señala el investigador.
El retinoblastoma -cáncer ocular diagnosticado cada año a 8.000 niños en el mundo- supone el 11 por ciento de los tumores malignos en los niños menores de un año. Los tratamientos actuales, basados en quimioterapia y radioterapia, suelen ser eficaces en la mayoría de los casos, pero pueden causar daños en los ojos y pérdidas de visión permamentes. En un 30 por ciento de los casos, sin embargo, el tumor no responde al tratamiento y los oftalmólogos no tienen otra opción que extirpar el ojo.
La investigación demuestra que la nueva terapia es efectiva en ratones, ya que el virus mutado ha logrado en la fase preclínica destruir las células tumorales en los animales y prevenir también la metástasis. Ahora, los científicos del Sant Joan de Déu han iniciado un ensayo clínico (incluirá a 13 pacientes) dirigido a demostrar la seguridad de este nuevo tratamiento.
En una prueba preliminar con dos pacientes se ha demostrado que es seguro a dosis no muy altas. En una de las dos niñas, la terapia ha sido bien tolerada y ha mostrado indicios de actividad intratumoral en la membrana vítrica. En la otra, a la que se inyectó una dosis más baja del virus, «no pudo apreciarse clínicamente una respuesta importante» y «se le tuvo que extirpar el ojo», según ha explicado el doctor Ángel Montero, investigador senior de la publicación.
Testado en otros tumores
«Cuatro años de trabajo en el laboratorio se han transformado en un ensayo clínico gracias al apoyo decidido de las instituciones y a la implicación de profesionales de múltiples disciplinas y de donantes del hospital», apunta Montero. Manel Cascalló, director Ejecutivo de VCN Biosciences -empresa que ha modificado el virus- y autor también del trabajo ha indicado «los datos publicados representan una importante confirmación del mecanismo de acción de nuestro producto VCN-01 que actualmente también se está testando en pacientes adultos que padecen otros tumores, como el cáncer de páncreas».
El trabajo ha sido costeado en parte con los programas competitivos «Retos» y «Miguel Servet» del Ministerio de Economía de España. El doctor Guillem Pascual, primer autor del trabajo, recibió el prestigioso premio Schweisguth de la Sociedad Internacional de Oncología Pediátrica (SIOP) por esta investigación. Otros autores de la investigación pertenecen al Instituto Catalán de Oncología (Barcelona), VCN Biosciences (Barcelona) y al Instituto Curie (París), entre otras instituciones.
Esther Armora
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