La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha dado su visto bueno a la comercialización de 84 medicamentos en este último año, de los cuales 42 son nuevos principios activos y 21 de ellos son medicamentos “huérfanos”, es decir, medicamentos destinados a enfermedades poco frecuentes. La consideración de una enfermedad como “rara” o “poco frecuente” varía según los países; por ejemplo en la Unión Europea es aquella que padecen menos de 5 de cada 10.000 personas (es decir, una persona de cada 2.000); en Estados Unidos la proporción se fija en 7,5 por cada 10.000 personas y en Japón en 4 por cada 10.000 personas. No obstante también puede llegar a considerarse como medicamento “huérfano” aquél que va destinado a una enfermedad muy grave pero no es viable su comercialización sin ayudas o incentivos especiales.
Entre los nuevos medicamentos aprobados, destacan las terapias CAR-T para oncohematología Kymriah y Yescarta; y la terapia génica Luxturna para el tratamiento de pacientes con distrofia retiniana hereditaria causada por mutaciones del gen RPE65, un trastorno genético poco frecuente que causa pérdida de la visión y conduce a la ceguera.
Entre los medicamentos “huérfanos” destacan Lamzede, para pacientes con formas leves a moderadas de alfa-manosidosis; Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VII; y Namuscla, para el tratamiento de la miotonía en pacientes adultos con trastornos miotónicos no distróficos, siendo este el primer tratamiento para esta enfermedad que se autoriza en la UE.
A cuatro medicamentos se les aplicó la vía “rápida” para su aprobación, la cual reduce el plazo de 210 días a 150 días. Estos medicamentos son Hemlibra, el primer fármaco de su clase para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A que tienen inhibidores del factor VIII; Onpattro para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria; Tegsedi para el tratamiento de la amiloidosis transtiretina hereditaria; y Takhzyro el primer anticuerpo monoclonal para la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario. Y también se dio el visto bueno a 65 nuevas indicaciones de medicamentos ya existentes, entre ellos Kineret para el tratamiento de la enfermedad de Still.
En la parte negativa, señalar que se han retirado del mercado los tratamientos de esclerosis múltiple que contienen daclizumab (Zinbryta y Zenapax) debido a casos graves, y a veces fatales, de encefalitis autoinmune. También se han desautorizado los medicamentos de ácidos grasos omega-3, ya que no son efectivos para prevenir más problemas del corazón y los vasos sanguíneos en pacientes que han tenido un ataque cardíaco. De igual forma se denegó ampliar su uso en nuevas indicaciones a cinco fármacos: EnCyzix, Dexxience, Eladynos, Alsitek y Exondys.
En total, de los 84 nuevos medicamentos a los que se dio luz verde en 2018 destacan los fármacos oncológicos (23), antiinfecciosos (11), para enfermedades neurológicas (10) y para enfermedades reumatológicas (9).
(AZprensa)
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