El gobierno de los Estados Unidos ha estado presionando para aumentar el acceso a los medicamentos experimentales en los últimos dos años. El 18 de agosto de 2018, la Ley RACE for Children se convirtió en ley como parte de la Ley de Reautorización de la FDA de 2017, que modificó la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica (PREA). El propósito de esto fue promover el alcance y el desarrollo de nuevos tratamientos contra el cáncer para niños. Accelerate , una organización enfocada en la innovación para niños y adolescentes con cáncer , señala: «Se puede requerir una investigación pediátrica si el medicamento o producto biológico está destinado para el tratamiento de un cáncer en adultos y se dirige a un objetivo molecular que la FDA determina que es sustancialmente importante». relevante para el crecimiento o la progresión de un cáncer pediátrico «.
La ley entrará en vigencia el 18 de agosto de 2020. Como resultado, muchos oncólogos pediátricos y compañías farmacéuticas se están preparando para más estudios de medicamentos oncológicos para niños.
Crystal Mackall , un investigador de cáncer pediátrico y profesor de pediatría en la Escuela de Medicina de la Universidad de Stanford , dijo al Wall Street Journal : “Es un momento increíblemente emocionante. Tenemos muchas compañías farmacéuticas que quieren hablar con nosotros de repente. Antes íbamos sombrero en mano, engatusando ”.
Las compañías de biofarma han tendido a alejarse de los ensayos clínicos para el cáncer de niños, que «consideraron riesgosos y no rentables», según algunos oncólogos pediátricos.
Algunos argumentan que la industria lo evita porque es un mercado relativamente pequeño, por lo que no es rentable. Según la American Cancer Society , de los 1.7 millones de casos nuevos en 2018 de cáncer en los EE. UU., 10,590 involucraron a niños de 14 años o menos.
Europa tiene un historial mucho mejor de conseguir que las compañías de biofarma prueben medicamentos en niños. Norman Lacayo , un oncólogo pediátrico en el Hospital infantil Lucile Packard de Stanford, dijo a WSJ : «Estábamos celosos de Europa, donde obligaron a todas las compañías a tener planes de investigación pediátricos para todos los medicamentos y no tuvimos eso».
Los niños suelen tener una mejor tasa de cura para el cáncer, alrededor del 80 por ciento. Pero en algunos casos, hay pocas opciones, a menudo porque los medicamentos para adultos no han sido probados ni aprobados para niños.
Lacayo pronto lanzará un ensayo clínico del medicamento contra la leucemia de Roche , Idasanutlin, para adultos en niños este verano. Le dijo a WSJ : “Es una pesadilla para las familias que no tienen opciones. Cuando veo a estas familias pobres entrar con sus hijos, ves en sus rostros su sufrimiento y su desesperación «. Cree que la prueba de la droga de Roche y otras pruebas similares ofrecerán esperanza.
Idasanutlin también será evaluada en niños en el Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering en Nueva York.
Hubert Caron , quien dirige la unidad de oncología pediátrica de Roche, calificó la ley de «un cambio de juego». Sloan Kettering y Stanford están planeando un ensayo clínico con la unidad Genentech de Roche. Caron dice: «Veremos cambios importantes en las terapias para niños en los próximos cinco a 10 años».
Aunque los investigadores parecen generalmente de apoyo, hay preocupaciones. Peter Adamson , un oncólogo pediátrico en el Hospital de Niños de Filadelfia , quien también preside un consorcio internacional de más de 220 centros de cáncer para niños, el Grupo de Oncología de Niños , está preocupado de que la ley «promueva a los pacientes y sus familias».
Adamson le dijo a WSJ que más ensayos clínicos centrados en pediatría tienen «alto valor», pero eso no significa que todos tendrán éxito. «Tenemos pequeños pasos», dijo. «El cáncer es un problema desafiante».
Mientras tanto, el presidente Trump promulgó otra «Ley de derecho a intentarlo» en ley en mayo de 2018. Esta ley otorga a los pacientes con enfermedades terminales un mayor acceso a medicamentos que aún no han sido aprobados. También hay preocupaciones sobre esta ley, que es una especie de fusión desordenada de una versión del proyecto de ley del Senado y una versión de la Cámara de Representantes que fue ampliamente modificada en el Comité de Comercio y Energía de la Cámara de Representantes.
Las implicaciones de esta ley son menos claras, en gran parte porque probablemente tendrán conflicto con muchas leyes estatales sobre el mismo tema. Sin embargo, los estados no tienen el derecho de aprobar medicamentos, lo que corresponde a la FDA.
La ley otorga a los pacientes con enfermedades terminales el derecho a pasar por alto a la FDA y recibir medicamentos experimentales. La FDA no participa, ni es una junta de revisión institucional (IRB). Las protecciones de la FDA no aplican. Los medicamentos deben haber superado los ensayos clínicos de la Fase I, tener una aplicación de un nuevo fármaco en investigación (IND) con la FDA y estar en los ensayos clínicos de la Fase II.
Esta es un área que hace que la ley sea controvertida, ya que los ensayos de Fase I suelen ser pequeños, con menos de 30 pacientes y generalmente están diseñados para detectar toxicidades graves y desarrollar intervalos de dosis seguros. Muchos consideran que es bastante amplio decir que si un medicamento pasa la Fase I, es seguro.
La ley también protege a los médicos que prescriben los medicamentos conforme a la ley, a los farmacéuticos que dispensan los medicamentos, ya las compañías que proporcionan el medicamento, de la responsabilidad. El Comisionado de la FDA tampoco puede usar los resultados de los medicamentos con derecho a probar para determinar si se debe otorgar la aprobación al medicamento. Es decir, si un paciente usa un medicamento experimental de acuerdo con la ley y fallece, eso no implica ninguna determinación de la aprobación del medicamento por seguridad o eficacia. Presumiblemente, lo inverso es cierto, si el paciente se recupera, tampoco se utilizará.
El 10 de enero, se realizó la primera prueba de la ley , con ERC-USA , una subsidiaria de Epitopoietic Research Corporation , con sede en Bélgica , que acordó proporcionar acceso de pacientes a ERC-1671 (Gliovac), que actualmente se encuentra en ensayos de Fase II en el EE. UU. El medicamento ya fue aprobado en Europa para el glioma de grado IV (glioblastoma multiforme y gliosarcoma) cuando todos los demás tratamientos tradicionales han fracasado. El tratamiento se inició a finales de noviembre de 2018.
Mark Terry
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Fuente: http://bit.ly/2SYpL48
