Estados Unidos:
Rachel Lutz
En los datos de un ensayo clínico de fase 2 presentado en la 60 Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California, la terapia de investigación pemigatinib pareció ser efectiva y generalmente bien tolerada en pacientes con un tipo específico de neoplasma mieloide / linfoide (MLN).
Para el ensayo abierto, multicéntrico, los investigadores de la University of Texas M.D. Anderson Cancer Center en Houston reclutaron a 14 participantes para probar la eficacia y la tolerabilidad de pemigatinib en pacientes con MLN reordenados con FGFR1. Todos los pacientes tenían más de 18 años y progresaron con más de 1 tratamiento previo. El análisis incluyó a 10 pacientes que tenían una evaluación de respuesta.
Pemigatinib es un inhibidor oral selectivo y potente de FGFR1, 2 y 3, y en estudios anteriores ha sido efectivo en pacientes con tumores activos de FGFR1, como el colangiocarcinoma y el carcinoma urotelial.
El equipo observó que estos pacientes tienen un reordenamiento de FGFR1 en la banda del cromosoma 8p11, lo cual es raro y se caracteriza por la presentación heterogénea de la proliferación mieloide y / o linfoide. También señalaron que los pacientes a menudo experimentan afectación extramedular y progresión rápida a la fase de explosión.
Los pacientes en este estudio recibieron una dosis oral diaria de pemigatinib 13.5 mg durante 2 semanas, seguidas de una semana de descanso. Este ciclo de 21 días continuó hasta que se alcanzó la progresión de la enfermedad o un nivel inaceptable de toxicidad. Luego, los pacientes recibieron un promedio de 6,9 ciclos de pemigatinib, con un rango de 2 a 12 ciclos.
Ocho pacientes tuvieron una respuesta citogénica importante, incluidos 6 pacientes con respuesta citogénica completa y 2 con respuesta citogénica parcial. Ocho pacientes también tuvieron una respuesta clínica completa o una respuesta clínica parcial en médula ósea, sangre periférica y enfermedad extramedular. Un paciente involucrado en el estudio murió de progresión a la crisis de la explosión mieloide. Siete pacientes permanecen en tratamiento con pemigatinib en curso.
Aunque no hubo eventos adversos relacionados con el fármaco que llevaron a la interrupción, reducción o interrupción de la dosis, los eventos adversos más comunes relacionados con el tratamiento fueron hiperfosfatemia (en 7 pacientes), diarrea (5 pacientes) y anemia (5 pacientes). Otros eventos adversos incluyeron alopecia, dispepsia y fatiga.
«Esta terapia, si se aprueba, sería esencial para los pacientes con este tipo específico de NMP, ya que no existe ninguna terapia activa, y este agente dirigido da como resultado un alto índice de respuesta clínica completa y respuesta clínica parcial», autor del estudio Srdan Verstovsek , MD, PhD dijo al Informe de Enfermedades Raras.
El equipo observó que las opciones de tratamiento actuales, como la quimioterapia, son en gran medida ineficaces. Hasta la fecha, no se ha descubierto ningún tratamiento dirigido, y el trasplante de células madre es la única «opción potencialmente curativa».
Los pacientes que participaron en este estudio no eran elegibles para el trasplante de células madre, aunque 2 fueron puenteados a esa opción.
«El pemigatinib mostró una eficacia prometedora, con una tasa de respuesta citogénica mayor del 80% acompañada de remisión completa o parcial y, en general, fue bien tolerado por los pacientes con MLN reordenada con FGFR1», concluyeron los autores del estudio. «El protocolo se modificó para permitir la dosificación continua, y el estudio se está inscribiendo actualmente».
El resumen, titulado “Resultados provisionales de Fight-203, un estudio multicéntrico de fase 2, de etiqueta abierta, que evalúa la eficacia y seguridad de pemigatinib (INCB054828) en pacientes con neoplasias mieloides / linfoides con reordenamiento del receptor 1 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR1) , ”Se presentó en la 60ª Reunión y Exposición Anual de ASH.
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Fuente: https://goo.gl/af89gc
