Estados Unidos:
Según un artículo publicado por CheckOrphan, LEO Pharma y PellePharm anunciaron una nueva asociación multimillonaria junto con el objetivo de avanzar en la investigación de enfermedades raras de la piel que no tienen cura actual, como el síndrome de Gorlin o el carcinoma basocelular de alta frecuencia.
¿Qué es el síndrome de Gorlin?
El síndrome de Gorlin es una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 1 de cada 31,000 personas.
Las personas con esta afección tienen muchas más probabilidades de desarrollar tumores de carcinoma de células basales, que son la forma más común de cáncer de piel. Las personas afectadas suelen detectar sus primeros carcinomas de células basales durante la adolescencia y la edad adulta temprana.
Algunos pacientes pueden no desarrollar ningún tumor en absoluto. Otros desarrollarán miles.
El curso de tratamiento aprobado actual es la cirugía, que a menudo es regular. La condición dura la vida del paciente, y algunas tendrán hasta 30 cirugías por año a partir de la adolescencia.
PellePharm y LEO Pharma se asocian
PellePharm es una compañía de biotecnología con sede en California que desarrolla un tratamiento tópico prometedor para el síndrome de Gorlin que se está preparando para someterse a ensayos clínicos de fase 3.
Bajo los términos del nuevo acuerdo, LEO Pharma ha comprometido $ 70 millones iniciales en financiamiento y apoyo de I + D para el ensayo de fase 3 de PellePharm. El acuerdo también incluyó una opción para que LEO adquiera por completo todas las acciones de PellePharm por otros $ 690 millones y la consideración de la fusión.
Los ensayos de la fase 3 global probablemente comenzarán a principios de 2019, según el presidente y CEO de PellePharm, Sanuj Ravindran.
A la espera del éxito de la nueva prueba y la posible fusión, Ravindran dijo que su compañía estaría ansiosa por trabajar más con LEO para tratar otras enfermedades de la piel raras.
Patidegib para someterse a ensayos de fase 3
Las esperanzas de PellePharm se basan en un gel tópico compuesto por una formulación de patidegib al 2%. El tratamiento con gel mostró resultados prometedores en un estudio clínico de fase 2, y tiene como objetivo brindar alivio a los carcinomas de células basales mediante el bloqueo de la enfermedad en su carretera principal, la vía de señalización hedgehog.
Sí, lo leiste bien. Esencialmente, la vía de señalización hedgehog es un sistema de comunicación utilizado por el cuerpo para dar instrucciones a las células recién nacidas sobre cómo diferenciarse (es decir, le dice a una nueva célula si se convierte en una célula cerebral o en una célula hepática).
Sin embargo, los ensayos clínicos son asuntos largos y no hay garantía de que patidegib pase su estudio clínico de fase 3. Independientemente de cómo se desarrollará la investigación, es alentador ver que las entidades privadas toman la iniciativa en la investigación de tratamientos para enfermedades actualmente incurables.
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Fuente: https://goo.gl/ZM3Z4w
