Estados Unidos:
Rachel Lutz
Lanadelumab (Takhzyro, Shire), un anticuerpo monoclonal que inhibe la actividad de la calicreína plasmática, puede reducir los ataques de angioedema hereditario, según nuevos hallazgos de un ensayo clínico de fase 3. El medicamento fue aprobado en los Estados Unidos y Canadá para prevenir ataques de HAE en pacientes de 12 años o más.
Los tratamientos actuales para la prevención a largo plazo del angioedema hereditario, un trastorno de hinchazón corporal poco frecuente y potencialmente mortal, tienen limitaciones. Como tales, los investigadores del Hospital General de Massachusetts en Boston, Massachusetts, realizaron un estudio aleatorio de prevención controlada para probar la eficacia de lanadelumab en la prevención de ataques de angioedema hereditario. Reclutaron a 125 pacientes entre marzo de 2016 y septiembre de 2016 en 41 sitios de todo el mundo para recibir un tratamiento de 26 semanas con lanadelumab. Los participantes recibieron 150 mg de lanadelumab cada 4 semanas, 300 mg cada 4 semanas, 300 mg cada 2 semanas o placebo. Todos los pacientes en el estudio recibieron inyecciones cada 2 semanas, y los del grupo de cada 4 semanas recibieron una dosis de placebo entre los tratamientos activos.
Hubo 113 pacientes que completaron el estudio. Los investigadores recopilaron datos sobre la cantidad de ataques durante el período de estudio, la gravedad de los ataques y otros factores.
Lanadelumab redujo significativamente la tasa de ataque para pacientes con angioedema hereditario tipo I y II en el transcurso del estudio en comparación con placebo. Los pacientes con lanadelumab promediaron de 0,26 a 0,53 ataques durante el período de estudio de 26 semanas, mientras que el grupo de placebo promedió 1,97 ataques. Entre el 31% y el 44% de los grupos de tratamiento tuvieron 0 ataques durante todo el período de estudio, en comparación con solo el 2,4% de la cohorte de pacientes que recibieron placebo.
Los investigadores también observaron disminuciones en el número de ataques moderados, ataques severos y ataques que requerían tratamiento agudo en los grupos de lanadelumab. Los participantes que recibieron lanadelumab informaron mejoras significativas en su calidad de vida, según los autores del estudio.
«Me pareció muy emocionante el alto índice de eficacia y de pacientes sin ataques, además del excelente perfil de seguridad». ¡Creo que este tratamiento realmente cambiará la calidad de vida de nuestros pacientes! ”, Dijo a Rare Disease Report® la primera autora del estudio, Aleena Banerji, MD, MD.
El dolor en el lugar de la inyección fue uno de los eventos adversos informados a lo largo del estudio, aunque los investigadores creen que estaba relacionado con el protocolo del estudio, que requirió que los participantes recibieran 2 inyecciones en el mismo brazo en cada visita.
Anteriormente, los únicos tratamientos de angioedema hereditario aprobados eran los andrógenos orales, que pueden provocar efectos secundarios significativos, o la administración de inhibidores de C1 por vía intravenosa o subcutánea, que requieren dosis dos veces por semana.
«El lanadelumab subcutáneo, administrado una vez cada 2 o cada 4 semanas, es mucho más fácil para los pacientes con un nivel de eficacia igualmente alto», agregó el Dr. Banerji en un comunicado de prensa. Se espera que el ensayo abierto concluya a mediados de 2019 y hasta la fecha se incluyeron 109 pacientes de la fase 3 que reciben dosis de 300 mg cada 2 semanas.
El estudio, «Efecto de Lanadelumab en comparación con el placebo en la prevención de ataques de angioedema hereditario: un ensayo clínico aleatorizado», se publicó en JAMA.
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Fuente: https://goo.gl/ZVcGpp
