El 9 de julio de 2012, los funcionarios firmaron la Ley de Seguridad e Innovación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDASIA), que tenía una sección dentro de ella que establecía una nueva designación, la designación de terapia de avanzada, que permite el desarrollo acelerado y la revisión de medicamentos para tratar en serio o Enfermedades que amenazan la vida si se proporciona evidencia sustancial.
El concepto para la designación se inició por primera vez en una reunión anual celebrada por Friends of Cancer Research , una organización que ha sido fundamental en el desarrollo y la implementación de políticas dedicadas a garantizar que haya tratamientos seguros y efectivos para los pacientes que los necesitan más rápidamente como sea posible.
En la Cumbre de Innovación de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (Cumbre NORD ), Rare Disease Report® se reunió con Ellen Sigal, PhD, presidenta y fundadora de Friends, para hablar sobre cómo ella y su organización pudieron con un concepto ambicioso hecho realidad y lo que esta designación hizo para la comunidad de enfermedades raras en su conjunto.
RareDR : ¿Puede decirnos más sobre el programa acelerado de desarrollo de la FDA?
Ellen Sigal, PhD: Siempre tenemos una conferencia todos los años que incluye la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., El Instituto Nacional del Cáncer y otras partes interesadas, y el Dr. Rick Pazdur, nos sugirió que deberíamos analizarlo: no llamamos Se trata de un avance: ¿qué deberíamos hacer en el entorno regulatorio cuando veamos evidencia sustancial en una etapa temprana?
Parecía una pregunta fácil, pero la respuesta era muy complicada. Trabajamos con muchas partes interesadas, compañías, estadísticos y científicos, y creamos un documento técnico en él, pero no fue fácil, porque las preguntas eran difíciles. Por ejemplo, ¿qué significa evidencia sustancial? Porque en cada situación de enfermedad, es muy diferente.
Pero en cualquier caso, llegamos a un consenso y luego lo aprobamos a través de la legislación. Y en ese momento, pensamos que tal vez habría 1 o 2 medicamentos por año, y pensamos que todos serían contra el cáncer, por lo que nos sorprendió mucho el resultado; fue inesperado
Lo que nos complace mucho es la creación de este nuevo camino que se basa en la evidencia y muchas enfermedades se han beneficiado de él. Creo que todavía es del 55% al 60% de cáncer, pero hay un gran porcentaje de enfermedades raras y otras enfermedades que se han beneficiado de esta designación.
¿Cuál fue el proceso de convertir ese concepto en una realidad?
El proceso fue primero decidir qué significa «evidencia sustancial»; cada situación de enfermedad es diferente; lo que esto significa en el cáncer de mama es diferente de lo que significa en el glioblastoma o el cáncer de páncreas. Estábamos tratando de buscar definiciones y era muy complicado. Pero sabíamos que los procesos tenían que cambiar, por lo que cuando los llevamos a la legislación, muchos miembros del Congreso pensaron: ‘Bueno, ya pueden hacer esto’ y la respuesta es ‘Tal vez, pero no tan rápido’.
Entonces, lo que hizo Breakthrough fue cambiar la forma en que la FDA lo manejó, cambió la forma en que lo hicieron los académicos y otros, cambió la cultura entre las empresas y entre las personas porque comenzaron a realizar pruebas mejores y más inteligentes que realmente buscarían pruebas anteriormente. .
Y, por supuesto, todos pensaron que tuvieron un gran avance, era como si los niños fueran brillantes y hermosos, pero realmente fue un cambio de juego y parte de ello fue porque fue un proceso mejor que se definió pero fue porque realmente significó evidencia sustancial y todo-en-manos-en-cubierta.
¿Cómo ha impactado esta ley a los pacientes y proveedores en el espacio de las enfermedades raras?
Los grandes cultivos cambiados (compañías, FDA, NCI), pero el cáncer es una enfermedad rara, por lo que hace 30 años, cuando comenzamos la guerra contra el cáncer, era una enfermedad; ahora, sabemos que son cientos y cientos de enfermedades y dentro de los subconjuntos de cáncer existen enfermedades raras. Por ejemplo, tenemos algunos en el cáncer de pulmón con células escamosas, que puede ser el 2% de una población.
Claramente, realmente estamos tratando de afectar a esas poblaciones dentro o fuera del cáncer si no hay pruebas grandes obvias, necesarias o posibles. Y así, eso fue realmente un gran impacto en las enfermedades raras, muchas de ellas en el cáncer, pero muchas de ellas fuera del cáncer.
Kristi Rosa
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Fuente: http://bit.ly/2RrBQOC
