Estados Unidos:
Catalyst Pharmaceutical, con sede en Florida, obtuvo la aprobación reglamentaria para su tratamiento de un trastorno autoinmune poco frecuente llamado síndrome masténico de Lambert-Eaton (LEMS). La aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) de la nueva droga oral, Firdapse (amifampridina), es la primera aprobada para esta enfermedad.
Patrick J. McEnany, presidente y director ejecutivo de Catalyst Pharmaceuticals, calificó la aprobación de Firdapse por parte de la FDA como un «logro supremo» para Catalyst, ya que es un «importante paso adelante» para la compañía en su transición a «una de las principales compañías neurológicas de enfermedades raras . ”
Firdapse fue aprobado para el tratamiento de adultos con LEMS, un trastorno que afecta la conexión entre los nervios y los músculos y causa debilidad y otros síntomas en los pacientes afectados. Se espera que Firdapse esté disponible para los pacientes en el primer trimestre de 2019, dijo la compañía. LEMS afecta aproximadamente a una de cada 100,000 personas en los Estados Unidos y a aproximadamente 3 millones de personas en todo el mundo. En LEMS, el sistema inmunológico del cuerpo ataca la conexión entre las células y los músculos. Los síntomas más comunes del trastorno autoinmune son debilidad muscular proximal y fatiga. Los síntomas pueden ser potencialmente mortales cuando la debilidad afecta a los músculos respiratorios. Aproximadamente el 50 por ciento de los pacientes con LEMS tienen una enfermedad maligna subyacente, que generalmente es cáncer de pulmón de células pequeñas, dijo la compañía.
A pesar de la aprobación, las acciones de Catalyst han caído más del 12 por ciento en las operaciones matutinas. A las 10:10 a.m., las acciones se cotizaban a $ 2.80 por acción, menos que el cierre de $ 3.13 el miércoles.
Ha sido un largo camino para la aprobación de los Estados Unidos. Firdapse ha estado disponible en Europa para pacientes con LEMS desde 2009. En Europa, BioMarin comercializa Firdapse. En 2016, la FDA emitió una carta de rechazo a Catalyst para Firdapse. La FDA dijo en ese momento que la solicitud no era suficiente y requería información adicional que requería un ensayo de Fase III adicional.
McEnany dijo que la aprobación de Firdapse es un «hito potencialmente transformador» en la vida de los pacientes con LEMS. La aprobación proporciona a esos pacientes una nueva terapia de primera clase, dijo.
“Continuamos preparándonos para lo que esperamos sea un lanzamiento exitoso basado en discusiones productivas con los pagadores, nuestros esfuerzos en la identificación de pacientes y nuestro desarrollo de una infraestructura comercial basada en el campo. «Nuestro programa de servicios para pacientes Catalyst Pathways está diseñado para ayudar a pacientes y médicos con educación, herramientas de diagnóstico clínico y asistencia para navegar en el panorama de los reembolsos», dijo McEnany en un comunicado.
A principios de esta semana, hubo informes falsos de que Firdapse había sido aprobado por la FDA. Esos informes obligaron a la compañía a emitir una declaración el martes de que el medicamento aún estaba bajo revisión.
Según un analista de SunTrust, Reuters dijo que se espera que Firdapse genere alrededor de $ 325 millones en ingresos anuales para Catalyst para 2025. El medicamento generó aproximadamente $ 20 millones para BioMarin en Europa el año pasado.
La aprobación de Firdapse se basó en los resultados positivos de dos estudios de Fase III que mostraron que los pacientes tratados con el medicamento experimentaron mejoras rápidas, significativas y sostenidas en la función muscular. Además, el fármaco redujo la debilidad y la fatiga en los pacientes que recibieron Firdapse, en comparación con los que recibieron placebo. Firdapse había recibido previamente la designación de Medicamento Huérfano y la designación de Terapia de Avance, de la FDA, así como la Revisión de Prioridad.
«Esta aprobación de la FDA marca la llegada de una terapia de primera clase para una enfermedad rara y devastadora con opciones de tratamiento limitadas», dijo Gary Ingenito, director médico y jefe de asuntos regulatorios de Catalyst. «También esperamos continuar trabajando con la FDA para evaluar otras posibles indicaciones de Firdapse».
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