Estados Unidos:
La investigación de enfermedades raras a menudo está insuficientemente representada en el campo de la ciencia. Sin embargo, los desarrollos recientes han hecho que los investigadores estén más interesados en estudiar este grupo de enfermedades. Por ejemplo, las inversiones en terapia génica se han disparado recientemente. Esta es una noticia increíble para la comunidad rara. Pero, trae consigo un nuevo conjunto de preocupaciones.
Una de las preguntas que surgen a medida que la investigación en terapia génica ha progresado es si los fabricantes podrán mantenerse al día con la creciente demanda.
Dilemas de fabricación
El año pasado, la FDA aprobó la primera terapia génica administrada directamente para tratar una forma de pérdida de la visión. Desde entonces, los desarrollos de la terapia génica han aumentado a un ritmo rápido. Bluebird bio, por ejemplo, actualmente está trabajando en terapias genéticas para la talasemia beta, mieloma múltiple, enfermedad de células falciformes y adrenoleucodistrofia cerebral, entre otras.
Uno de los mayores problemas en la fabricación de nuevas terapias genéticas es también una de las mejores cosas de este tratamiento innovador. Cada tratamiento no solo es específico para la enfermedad rara, sino que también es específico para cada paciente. Por lo tanto, dado que utiliza las propias células del paciente, lleva más tiempo desarrollarse que un medicamento general. Además, debido a que los investigadores confían tanto en el paciente durante el proceso de fabricación, puede ser difícil programar citas que funcionen para todos los involucrados. No solo eso, sino que puede ser una carga para los pacientes que tienen que viajar largas distancias hasta un centro de tratamiento o para los pacientes que tienen dificultades para viajar.
El objetivo es que todos los pacientes reciban el tratamiento dentro de las 2 a 4 semanas posteriores al inicio del proceso de terapia génica. Pero es un sistema que los investigadores aún están trabajando para mejorar y hacer más rápido.
Viendo hacia adelante
Lo mejor de la terapia génica es que funciona. Lo peor es que es ineficiente y costoso. Pero lo importante es el hecho de que los investigadores saben que tiene fallas y están intentando activamente reformar el sistema. La parte difícil no es arruinar el progreso que han logrado al hacer esto. Desafortunadamente, para hacer eso, tienen que moverse mucho más lento de lo que nos gustaría.
Dicho esto, los nuevos enfoques se analizan constantemente y hay discusiones en curso con respecto a nuevas ideas y asociaciones. A pesar de los problemas con la fabricación de terapia génica, todos sabemos que las comunidades raras estarán mejor en el futuro ahora que se está desarrollando la idea. A veces es difícil ser paciente durante el proceso.
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Fuente: https://goo.gl/TUS3KN
