Estados Unidos:
El 99% de Invisible informó recientemente sobre la historia de los «medicamentos huérfanos». Estos medicamentos son una enorme fuente de ingresos para las compañías farmacéuticas, pero la explosión en su producción es un fenómeno relativamente reciente.
¿Qué son las «drogas huérfanas»?
Los medicamentos huérfanos se definen en la Ley de medicamentos huérfanos de 1983 como medicamentos que se usarían en el tratamiento de menos de 200,000 estadounidenses. Aunque las condiciones que tratan estos medicamentos son raras, a menudo son bastante graves: los pacientes con enfermedad de Huntington, ELA y distrofia muscular se benefician de su disponibilidad.
La etiqueta «huérfano» se aplicó peyorativamente antes de la aprobación de la ley, describiendo su inconveniencia como productos de mercado para las compañías farmacéuticas. El apodo pegado.
El comienzo de un movimiento
Abbey Meyers se unió a la Asociación del Síndrome de Tourette (la TSA preferida de este escritor) en la década de 1970 después de que su hijo David fue diagnosticado por un especialista.
El especialista le informó de un medicamento que se estaba desarrollando para la esquizofrenia que se había utilizado con éxito para tratar el síndrome de Tourette en el extranjero. David incluso logró participar en un ensayo clínico para el medicamento y notó mejoras. Pero el fármaco nunca se probó tan bien en pacientes con esquizofrenia: su mercado previsto. La compañía, al no ver potencial de ganancias en el número limitado de pacientes de Tourettes, detuvo la producción.
Abbey y la TSA hicieron cabildeo e hicieron una campaña incansable, y finalmente lograron una audiencia con el congresista de California Harry Waxman sobre el problema de las drogas huérfanas. A la audiencia asistieron casi nadie, a excepción de un periodista del Los Angeles Times que escribió un artículo oscuro que probablemente no ganaría nada por sí solo.
Imitando el arte de la vida
Quincy M.E. fue un popular espectáculo de misterio médico a finales de los 70 y principios de los 80. Maurice Klugman, uno de los productores del programa, leyó el oscuro artículo en el LA Times.
Maurice, hermano de la estrella de la serie Jack Klugman, tuvo un cáncer de hueso terminal. La historia de Abbey, y especialmente su dedicación a obtener apoyo para las drogas huérfanas, relacionadas con él. Así que la llamó.
Poco después, Quincy emitió un episodio en el que el médico del mismo nombre se encuentra con un joven de Tourette y se involucra en la lucha por las drogas huérfanas. El joven luego pronuncia un poderoso discurso en una audiencia en el Congreso. Es un episodio emocional, y el público respondió en masa. Miles de cartas fueron enviadas a Klugman, aunque él siempre las reenvió a Abbey.
El congreso reaccionó también. Se aprobó un proyecto de ley sobre drogas huérfanas en la Cámara de Representantes, pero se atascó en el Senado.
Así que los escritores de Quincy hicieron otro episodio.
En este episodio, un senador solitario amenaza con detener la aprobación de un proyecto de ley de medicamentos huérfanos. Al final del episodio, el senador se enfrenta dramáticamente a la escena de una multitud apasionada de partidarios del proyecto de ley, formado por personas que padecen enfermedades raras. Él, por supuesto, se retira inmediatamente y firma la factura.
El Senado de la vida real aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos aprobada por la Cámara de Representantes poco después de la emisión del segundo episodio. Ronald Regan promulgó la ley en 1983, y se abrieron las compuertas para las drogas huérfanas.
La ley de drogas huérfanas de 1983
La Ley de medicamentos huérfanos ofrece una serie de incentivos para que las compañías farmacéuticas desarrollen medicamentos huérfanos. Dado que estos medicamentos en circunstancias normales no serían rentables, los términos del proyecto de ley son tentadores y generosos.
En particular, el proyecto de ley otorga al fabricante un período de monopolio de siete años durante el cual ninguna otra empresa puede vender un medicamento de la competencia en los Estados Unidos. Esto permite a la compañía farmacéutica cobrar lo que quiera por el medicamento. Alentados por su confianza en que las compañías de seguros cubrirían la mayor parte del costo del tratamiento de un paciente, las compañías farmacéuticas comenzaron a cobrar más y más por estos medicamentos que cambian la vida. Esta espiral condujo a las facturas médicas de seis dígitos que los miembros de la comunidad de enfermedades raras están muy familiarizados con.
Los pacientes como fuente de beneficio
Lev Pharmaceuticals se formó solo en 2003, y con un propósito en mente: obtener la aprobación de la FDA para un medicamento utilizado para tratar el angioedema hereditario. La droga había existido durante algún tiempo, siendo utilizada con éxito en Europa durante tres décadas en ese momento. En pocas palabras, nadie se había tomado la molestia de llevar el medicamento a los ensayos clínicos en los Estados Unidos.
Le costó a Lev $ 75 millones financiar los ensayos clínicos del medicamento. En solo cinco años, justo antes de que la FDA estuviera a punto de sellar el medicamento para su comercialización en los EE. UU., Lev Pharmaceuticals se vendió por casi $ 450 millones. Un beneficio seis veces mayor.
En unos pocos años, la nueva compañía estaba recuperando $ 400 millones de su dinero cada año solo por la venta de ese medicamento. Sin embargo, eso no duró mucho, porque fueron comprados por una compañía aún más grande por más de $ 4 mil millones poco después.
Sin estos medicamentos huérfanos, miles de pacientes en todo Estados Unidos probablemente nunca habrían recibido tratamiento para sus enfermedades raras. Pero su alto precio hace sentir a algunos como si las compañías farmacéuticas mantengan a los pacientes con enfermedades raras como «rehenes». Otros sostienen que los precios están justificados, ya que los medicamentos huérfanos siguen siendo una inversión arriesgada, a pesar de los incentivos proporcionados por la Ley de Medicamentos Huérfanos.
Independientemente de la moralidad, la realidad del asunto es que, para bien o para mal, los medicamentos para enfermedades raras tienen el potencial de ser masivamente rentables. Antes de la Ley de 1983, solo 38 medicamentos huérfanos habían sido aprobados en los Estados Unidos. A partir de 2014, solo 31 años después, la FDA aprobó 373 medicamentos huérfanos.
Este escritor predice que la fabricación de nuevos medicamentos huérfanos continuará a un ritmo impresionante y que los precios no bajarán en el corto plazo.
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Fuente: https://goo.gl/6vZqko
