Estados Unidos:
Cecilia Pessoa Gingerich
Emapalumab-lzsg (Gamifant) fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los EE. UU. Para el tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (HLH) en pacientes pediátricos y adultos con enfermedad refractaria, recurrente o progresiva, o intolerancia a la terapia convencional de HLH.
El anticuerpo bloqueador de interferón gamma (IFNγ) es el primer tratamiento aprobado para esta rara condición que causa hiperinflamación.
La decisión de la FDA fue respaldada por datos de un ensayo clínico multicéntrico, abierto, de una sola fase, de 2/3 de 34 pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria que fueron tratados con emapalumab y dexametasona, que podrían reducirse durante el estudio.
La edad media de los participantes fue de 1 año (rango: .1 a 13 años); El 53% eran mujeres y el 65% eran caucásicos. Los participantes recibieron emapalumab durante una mediana de 59 días (rango: 14 a 245 días), y la dosis media acumulada fue de 25 mg / kg (rango: 4 a 254 mg / kg).
El estudio alcanzó su punto final primario, con un 63% de los pacientes que demostraron una respuesta general al final del período de tratamiento (p = 0,013). La respuesta general incluyó una respuesta completa o parcial, o mejoría de HLH. Además, el 70% de los participantes del ensayo continuaron con el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Los
eventos adversos más comúnmente informados fueron infecciones (56%),
hipertensión (41%), reacciones relacionadas con la perfusión (27%) y
fiebre (24%). Se
produjeron reacciones adversas graves en el 53% de los pacientes y las
reacciones más comunes (que ocurrieron en ≥3%) incluyeron infecciones,
hemorragia gastrointestinal y disfunción orgánica múltiple. Se produjeron reacciones adversas fatales en 2 (6%) de los pacientes (shock séptico y hemorragia gastrointestinal).
«La
HLH es un trastorno de la regulación inmunitaria en el que se alteran
muchas citoquinas, pero el interferón gamma parece jugar un papel
crítico. Si bien hemos entendido por mucho tiempo el papel fundamental
de esta citoquina en la HLH, hasta la aprobación del emapalumab no
teníamos un medicamento que pudiera específicamente
en este objetivo «, dijo en un comunicado el doctor Michael Jordan,
médico médico en la división de Trasplante de médula ósea e
inmunodeficiencia en el Centro de Excelencia HLH del Centro Médico del
Hospital Infantil de Cincinnati, e investigador principal del ensayo
clínico emapalumab. «Emapalumab representa un enfoque completamente nuevo para tratar la
HLH primaria y ayudar a estos pacientes muy enfermos a alcanzar el
trasplante de células madre hematopoyéticas».
Otros resultados del ensayo clínico se presentarán en futuras reuniones internacionales.
“Gamifant es el primer medicamento específicamente dirigido a neutralizar el IFNγ. «Sobre la base de la validación clínica de este nuevo objetivo, se están realizando estudios clínicos adicionales o se están planificando con emapalumab en enfermedades para las cuales el IFN se considera patógeno», dijo Cristina de Min, MD, directora médica de Novimmune.
Novimmune desarrolló emapalumab y presentó un NDA a la FDA para su aprobación. A principios de este año, Sobi adquirió los derechos globales de Novimmune a través de un acuerdo de licencia exclusivo anunciado en julio de 2018 y cerrado en agosto de 2018.
Sobi espera tener emapalumab disponible en los Estados Unidos en el primer trimestre de 2019.
Una versión anterior de este artículo se publicó como «La FDA aprueba el emapalumab para la linfofistiocitosis hemofagocítica primaria rara», en MD Magazine.com.
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Fuente: https://goo.gl/4tukk2
