Estados Unidos:
Según una historia de Hematology Times, una terapia experimental con células CAR-T llamada P-BCMA-101 recibió recientemente la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés) de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Esta designación se le dio al medicamento como tratamiento para el mieloma múltiple en recaída o refractario, un cáncer que afecta a las células plasmáticas.
El mieloma múltiple, que en ocasiones se conoce como mieloma de células plasmáticas, es un cáncer de la sangre que afecta a las células plasmáticas. Estos son los glóbulos blancos que producen anticuerpos. La causa general del mieloma múltiple no se conoce bien, sin embargo, se han identificado algunos factores de riesgo. Estos incluyen obesidad, antecedentes familiares, mieloma latente y gammapatía monoclonal de importancia indeterminada. Estas dos últimas condiciones tienen el potencial de convertirse en mieloma múltiple. Los síntomas de este cáncer incluyen dolor en los huesos, infecciones, anemia, insuficiencia renal, sangre demasiado espesa, confusión, fatiga, dolores de cabeza y amiloidosis. El tratamiento incluye quimioterapia, trasplante de células madre y otros medicamentos para la enfermedad recurrente, que es común. La tasa de supervivencia a cinco años es del 49 por ciento en los Estados Unidos.
Acerca de la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT)
La designación RMAT está destinada a acelerar el proceso de desarrollo de terapias avanzadas y regenerativas que muestren el potencial de tratar, revertir, curar o modificar una enfermedad o afección grave y potencialmente mortal. La designación generalmente se reserva para terapias que muestran el potencial para abordar las necesidades médicas actualmente insatisfechas en los datos preliminares.
La designación de RMAT combina los beneficios de la designación de terapia avanzada y la designación de vía rápida. Estos beneficios incluyen una estrecha colaboración con la FDA para facilitar el desarrollo del medicamento y respaldar la recopilación de datos significativos, la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión de prioridad y la revisión continua que permite a la compañía enviar partes de su Solicitud de nuevo medicamento (NDA) a medida que se completan en lugar de verse obligados a esperar hasta que toda la solicitud se haya llenado. La FDA ofrece una guía más directa para el desarrollo y se compromete más firmemente a la aprobación del medicamento.
Acerca de la terapia de células CAR-T
Las terapias con células CAR-T como P-BCMA-101 funcionan extrayendo células T del paciente, modificándolas para que reconozcan un objetivo que se encuentra en las células cancerosas, proliferan estas células modificadas en un laboratorio y luego las reintroducen en el cuerpo del paciente. Estas células modificadas son capaces de identificar y destruir las células cancerosas.
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Fuente: https://goo.gl/hcTh41
