Estados Unidos:
Rachel Lutz
El tratamiento con crizanlizumab redujo el dolor en pacientes con enfermedad de células falciformes que experimentaban crisis vasooclusiva (COV), según un comunicado del fabricante de medicamentos Novartis.
Los COV son las complicaciones más comunes y dolorosas para las personas con enfermedad de células falciformes, así como la razón principal por la que los pacientes acuden al hospital para recibir tratamiento. Los COV también se asocian con un aumento de la morbilidad y la mortalidad y pueden provocar un accidente cerebrovascular o daño o fallo orgánico. Hay pocas opciones de tratamiento disponibles para COV.
En un nuevo estudio, Abdullah Kutlar, MD e investigadores del Colegio Médico de Georgia analizaron 132 pacientes durante 52 semanas en un ensayo de fase 2 para determinar la tasa anual de COV observada en pacientes tratados con crizanlizumab en comparación con un placebo. Cada uno de los pacientes inscritos en el estudio había experimentado al menos 2 COV en los 12 meses anteriores al inicio del estudio. Un total de 83 pacientes experimentaron entre 2 y 4 eventos de COV y 49 pacientes experimentaron entre 5 y 10 COV. La mayoría de los pacientes tenían hemoglobina S homocigótica (HbSS), el subtipo de enfermedad de células falciformes más común. Estos pacientes se dividieron en partes iguales entre las cohortes del estudio. Los participantes restantes se clasificaron como pacientes «no HbSS».
Un total de 67 pacientes recibieron crizanlizumab 5 mg / kg y 65 recibieron placebo.
Según los investigadores del estudio, el crizanlizumab puede prevenir los COV en pacientes con 2-4 eventos en el año previo al inicio del estudio. Se encontró que el medicamento previene estos eventos de VOC en 17 de 42 pacientes en el brazo de tratamiento.
El crizanlizumab también previno los COV en pacientes con entre 5 y 10 eventos en el año previo a la intervención del estudio. Funcionó para 7 de 25 pacientes en el grupo de tratamiento y solo 1 paciente de 24 en la cohorte de placebo observó una mejoría.
Para los pacientes con HbSS, el tratamiento con crizanlizumab fue efectivo en 15 de los 47 pacientes en el grupo de tratamiento en comparación con 8 de los 47 pacientes que recibieron placebo.
Algunos de los pacientes en el estudio usaron terapia concomitante con hidroxiurea para tratar su enfermedad de células falciformes, pero el crizanlizumab todavía podía prevenir los eventos de VOC en 14 de los 42 pacientes en la cohorte de intervención y en 7 de los 40 pacientes en el grupo de placebo.
«La observación más sorprendente para mí fue la cantidad de pacientes que no experimentaron un evento de VOC durante el estudio», dijo el Dr. Kutlar, autor principal del estudio, a Rare Disease Report® en una entrevista. «Esto fue cierto tanto para los pacientes que tenían de 2 a 4 COV en el año anterior (40.5% frente a 24.4% para el placebo) como para los que tenían de 5 a 10 COV (28% contra 4.2% para el placebo), lo que indica la eficacia de este fármaco.»
El grupo continúa manteniendo conversaciones con las autoridades sanitarias sobre su progreso.
«Si es aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU., El crizanlizumab se usará como una intervención muy efectiva para prevenir los COV», agregó el Dr. Kutlar.
Los eventos adversos más comunes, que ocurren al menos el doble de frecuencia en el grupo activo que en el placebo, fueron artralgia, diarrea, prurito, vómitos y dolor en el pecho. Los investigadores no informaron aumentos aparentes en las infecciones al usar crizanlizumab.
«Los conocimientos obtenidos de este análisis y otros del estudio SUSTAIN refuerzan nuestra creencia de que el crizanlizumab puede convertirse en una nueva opción terapéutica importante para los pacientes con células falciformes que continúan necesitando cambios graduales en la innovación médica», Dr. Samit Hirawat, Director de Novartis Oncología Global Drug Development dijo en un comunicado.
El estudio, «Efecto del crizanlizumab sobre las crisis de dolor en subgrupos de pacientes con enfermedad de células falciformes: un análisis del estudio SUSTAIN», se publicó en The American Journal of Hemotology.
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Fuente: https://goo.gl/LeK2GY
