Estados Unidos:
Kristi rosa
De veinticinco a 30 millones de pacientes en los Estados Unidos viven con una enfermedad rara; este número asombroso subraya un hecho simple pero poco conocido: la incidencia de enfermedades raras es baja, pero la prevalencia sigue siendo alta.
A pesar de los muchos avances logrados en la lucha contra las enfermedades raras, las brechas persisten cuando se trata de mejorar la atención al paciente; para algunas afecciones, no existen tratamientos seguros o efectivos disponibles para mejorar su calidad de vida.
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE. UU. Está dedicada a promover la evaluación y el desarrollo de productos (medicamentos, productos biológicos o dispositivos) que demuestren un potencial en el diagnóstico y / o tratamiento de enfermedades raras.
La siguiente es una lista de designaciones recientes otorgadas por la FDA de la semana pasada que está trabajando para ampliar aún más el arsenal colectivo contra las enfermedades raras:
A4250 para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y el síndrome de Alagille
El 17 de octubre de 2018, la FDA otorgó la designación Fast Track a A4250 de Albireo Pharma, Inc. para el tratamiento de PFIC, una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal. El mismo día, al producto también se le otorgó una designación de medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome de Alagille, específicamente, que es un trastorno genético que se sabe afecta el hígado, el corazón, el esqueleto, los ojos y los riñones.
«El A4250 es un inhibidor selectivo y muy potente del transportador de ácido biliar ileal (IBAT) que tiene una exposición sistémica mínima y está actualmente en desarrollo en Albireo», dijo Ron Cooper, presidente y director ejecutivo de Albireo a Rare Disease Report® en una Entrevista pasada. «La inhibición de IBAT disminuye la absorción de los ácidos biliares intestinales, reduciendo así las altas concentraciones de hígado y los ácidos biliares circulantes, que se cree que desempeñan un papel clave en el desarrollo del prurito, el daño hepático y la insuficiencia hepática».
El producto se está evaluando actualmente en un ensayo de fase 3 para PFIC.
AXS-12 para el tratamiento de la narcolepsia
El 17 de octubre de 2018, la FDA otorgó AXS-12 de Axsome Therapeutics, Inc. —un novedoso, oral, altamente selectivo y potente inhibidor de la recaptación de norepinefrina— designación de medicamento huérfano para el tratamiento de los síntomas asociados con la narcolepsia, una enfermedad neurológica rara condición.
Esto se produjo inmediatamente después del anuncio de la compañía biofarmacéutica en etapa clínica de que lanzarán un ensayo de fase 2 de AXS-12 para el tratamiento de pacientes con narcolepsia en el cuarto trimestre con resultados de primera línea en la primera mitad del próximo año. .
El uso potencial de AXS-12 en la narcolepsia está respaldado por resultados clínicos preclínicos y preliminares positivos, así como un registro de seguridad clínica positivo, según Axsome. Por un lado, se ha encontrado que el agente activo utilizado en AXS-12, la reboxetina, reduce los episodios narcolépticos en modelos animales; También se encontró que mejora la somnolencia diurna excesiva y reduce la cataplexia en pacientes con narcolepsia en un ensayo piloto abierto.
KD025 para el tratamiento de la enfermedad crónica de injerto contra huésped
El 17 de octubre de 2018, la FDA otorgó una designación de terapia innovadora al candidato de Kadmon Holdings, Inc., KD025, para el tratamiento de pacientes con enfermedad crónica de injerto contra huésped después del fracaso de 2 o más líneas de terapia sistémica.
KD025 es un inhibidor oral selectivo de la bobina en espiral quinasa 2 asociada a Rho, según Kadmon.
La compañía se encuentra actualmente en el proceso de inscribir participantes para un ensayo de fase 2 de KD025 en esta población de pacientes.
«Nos complace que la FDA haya reconocido el potencial terapéutico de KD025 para la enfermedad crónica de injerto contra huésped, una condición grave para la cual se necesitan nuevos tratamientos con urgencia», dijo Harlan W. Waksal, MD, presidente y director ejecutivo de Kadmon. una declaración reciente. «Esta designación es un hito normativo clave y esperamos trabajar estrechamente con la FDA para acelerar el desarrollo de KD025».
PRN1008 para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune
El 19 de octubre de 2018, la FDA otorgó una designación de medicamento huérfano a PRN1008 de Principia Biopharma Inc. para el tratamiento de pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria, una enfermedad autoinmune rara y, a menudo, crónica que se describe por un número reducido de plaquetas circulantes .
La compañía biofarmacéutica en etapa clínica es el medio de un ensayo de fase 2 que se ha diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia del inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton covalente reversible, oral, reversible, en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune.
Antes de este anuncio, en junio de 2017, PRN1008 recibió una designación de medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con pénfigo vulgar.
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Fuente: https://goo.gl/4Qp4p4
