Estados Unidos:
Si los medicamentos se midieran por la cantidad de aprobaciones, los medicamentos huérfanos serían un gran revuelo. Sin embargo, medidos en términos más financieros, constituyen una porción mucho más pequeña del mercado. Los medicamentos huérfanos representaron menos del 10% del gasto en 2017. Sin embargo, el número de aprobaciones para medicamentos huérfanos fue de un máximo histórico. Para entender esto, la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés) encargó un estudio sobre el tema de las drogas huérfanas.
¿Qué son las drogas huérfanas?
En los términos más simples, un medicamento huérfano es un medicamento diseñado para el tratamiento de una enfermedad rara; en general, en los Estados Unidos, esto significa una condición que afecta a menos de 200,000 personas en el país. Si bien cada condición en sí es rara, el paraguas «raro» contiene más de 7,000 condiciones y enfermedades, lo que significa que aproximadamente 1 de cada 10 personas en los EE. UU. Tiene una enfermedad rara. Debido a que las condiciones son poco frecuentes, a menudo no existe un mercado lo suficientemente grande como para que las compañías farmacéuticas desarrollen el tratamiento. Para mitigar esto, el gobierno proporciona apoyo y ventajas a las empresas que investigan enfermedades raras. La FDA puede otorgar a la compañía una designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para investigaciones poco frecuentes. Esta designación, y los beneficios que vienen con ella, permiten la investigación y el desarrollo de tratamientos que de otra manera serían ignorados.
Averiguar
Al describir 2017, el presidente de NORD habla de un «año de innovación y progreso». Está hablando específicamente sobre los avances en medicina de enfermedades raras. Durante 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó más tratamientos para enfermedades raras que en cualquier año anterior. En 2017, la FDA otorgó la aprobación para 80 estados de medicamentos huérfanos. En los primeros ocho meses de 2018, la FDA ya aprobó casi 60. El estudio de NORD apunta a que la Ley de Medicamentos Huérfanos es un gran motivador que permite que la investigación avance.
Otro factor que se está considerando sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos es la forma en que afecta el costo del tratamiento. Según el estudio de NORD, la Ley de medicamentos huérfanos no está afectando el costo de los medicamentos de manera significativa. Entre los tratamientos raros más utilizados en los EE. UU., El costo promedio del tratamiento fue inferior a $ 10,000 por año.
En general, estas estadísticas ayudan a mostrar una mejor imagen de cómo las drogas huérfanas encajan en el entorno médico. Casi el 56% del gasto en medicamentos de los EE. UU. En 2017 se destinó a tratamientos para enfermedades no huérfanas. Los medicamentos huérfanos representan poco menos del 10% del gasto anual, un aumento de casi el 2% con respecto al año anterior. La investigación de drogas huérfanas sigue creciendo.
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