Estados Unidos:
Andrew Butcher, Cecile Matthews y Bhavesh Patel, CRA
El papel de los grupos de defensa del paciente (PAG) en el desarrollo de fármacos se ha expandido en los últimos años, especialmente en enfermedades raras donde la conciencia y la comprensión tanto de la carga de la enfermedad como de las necesidades del paciente a menudo son limitadas.
La industria ahora reconoce claramente la importancia de un enfoque centrado en el paciente para crear conciencia y avanzar en programas de investigación clínica innovadores. Cada vez más, las empresas están creando planes estratégicos que implican una colaboración temprana y regular con los PAG. También están trabajando para centrarse más en las necesidades y objetivos de los defensores de pacientes, que a menudo pueden llevar a colaboraciones más impactantes.
Cuando son exitosas, estas relaciones proporcionan información valiosa para respaldar estrategias en muchas áreas, incluida la planificación para la investigación clínica, el reclutamiento y la educación de pacientes, el reembolso, el acceso, el cumplimiento y otras áreas.
La colaboración exitosa con los PAG puede respaldar y potencialmente acelerar la revisión regulatoria de nuevas terapias para tratar enfermedades raras y también puede ayudar a explicar las limitaciones a menudo inevitables sobre los datos de eficacia y seguridad. Por ejemplo, el grupo de defensa CureDuchenne trabajó agresivamente para presentar las perspectivas de la comunidad de pacientes a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para respaldar la revisión regulatoria de Exondys-51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. El Comité Asesor de la FDA inicialmente recomendó no aprobar Exondys-51 debido a las limitaciones percibidas en el diseño de los ensayos clínicos y la falta de datos sólidos. Se cree que los esfuerzos de la comunidad de defensa del paciente han desempeñado un papel importante en la creación de apoyo para su aprobación.
También hay varios ejemplos de PAG que trabajan para resaltar la experiencia de vivir con una enfermedad rara para apoyar el reembolso. En Bélgica, las cartas de PAG y pacientes individuales se han incluido históricamente en las presentaciones de reembolso. Los ejemplos incluyen una carta en apoyo de Tobi® Podhaler® para suprimir la infección pulmonar crónica en personas que viven con fibrosis quística. Otra carta destacó las experiencias positivas con Exjade® para el tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro. En ambos casos, las terapias fueron aprobadas para reembolso.
En los últimos años, las PAG también han tenido un impacto considerable en el panorama de las políticas, especialmente en muchos países en desarrollo donde la falta de políticas nacionales relacionadas con el cuidado de la salud y la financiación específica para enfermedades raras pueden impedir el acceso de los pacientes a nuevos tratamientos. Los esfuerzos de organizaciones como la Fundación Geiser en Argentina y la Federación Colombiana de Enfermedades Raras han contribuido al desarrollo de planes nacionales para enfermedades raras con objetivos para mejorar la investigación, la atención y el apoyo.
A medida que el papel de los defensores de pacientes en el desarrollo de medicamentos continúa expandiéndose, la industria busca continuamente nuevos enfoques que pueden mejorar estas colaboraciones de varias maneras. Los desarrolladores de medicamentos ahora consideran a los pacientes como mucho más que potenciales clientes; los consideran como socios que pueden proporcionar información importante ya menudo esencial relacionada con los programas de desarrollo. Como resultado, muchas empresas establecen equipos especiales para gestionar las relaciones de promoción para garantizar que ambas partes estén en posición de participar de manera temprana, activa y eficaz. En muchos casos, estas relaciones se establecen tan pronto como en la investigación en etapa preclínica, donde los equipos de desarrollo a menudo necesitan entender y evaluar las características y la carga de la enfermedad para planificar los programas clínicos de etapa posterior.
La participación temprana también puede ayudar a los desarrolladores de medicamentos a comprender tanto la capacidad como la misión de las organizaciones de defensa para asegurarse de que los objetivos mutuos estén sincronizados desde el principio y en cada etapa de una colaboración. Muy pronto, las empresas deben tener una idea clara de muchos factores, entre los que se incluyen la necesidad no satisfecha, la carga de la enfermedad y los desafíos en el estándar de atención. También deben evaluar cuidadosamente los recursos y capacidades de los socios de defensa y considerar opciones para ayudarlos a desarrollar capacidades y mejorar su influencia y alcance. A menudo, también necesitan delinear el proceso de revisión regulatoria y de desarrollo para ayudar a los defensores a entender tanto sus oportunidades para participar como las limitaciones en sus roles. Todo esto refuerza los beneficios de la participación temprana y personalizada y la asociación continua.
Con este tipo de relaciones en su lugar, puede haber múltiples oportunidades para el beneficio mutuo. Por ejemplo, los líderes de defensa pueden brindar un apoyo importante para las necesidades de las compañías farmacéuticas, incluido el reclutamiento de pacientes en la investigación clínica, a menudo un desafío importante en enfermedades raras, y los esfuerzos para crear conciencia sobre la enfermedad. Al mismo tiempo, la industria puede tomar medidas para asegurarse de que los grupos de defensa se actualicen regularmente sobre el progreso de los ensayos clínicos y otros avances en la investigación que puedan compartir con sus electores, ayudando a que toda la comunidad de pacientes esté mejor informada.
La
comunicación abierta, la transparencia y, según sea necesario, el
compromiso, son esenciales para optimizar los resultados para ambas
partes. En
cada etapa de la relación, los objetivos, roles y responsabilidades,
los plazos y los resultados anticipados deben estar claramente
definidos. En última instancia, el objetivo final para todos los involucrados
es que los pacientes de enfermedades raras tengan un mayor acceso a los
tratamientos que pueden salvarles la vida que necesitan.
Andrew Butcher es vicepresidente de Práctica de Ciencias de la Vida en CRA. Asesora regularmente a los líderes de la empresa y a los equipos de
marca sobre cómo maximizar el impacto de las relaciones con los grupos
de interés y las comunicaciones para impulsar la estrategia comercial y
el cambio interno.
Cécile Matthews es un director en la Práctica de Ciencias de la Vida en CRA. Ella tiene 20 años de experiencia en consultoría estratégica para la industria de las ciencias de la vida. Sus áreas de experiencia incluyen precios, reembolsos y acceso al mercado a nivel mundial.
Bhavesh Patel es un asociado senior en la Práctica de Ciencias de la Vida en CRA. Tiene experiencia en una variedad de áreas de terapia que incluyen oncología, enfermedades cardiovasculares, diabetes y enfermedades raras.
Las opiniones expresadas en este documento son de los autores y no de Charles River Associates (CRA) ni de ninguna de las organizaciones con las que los autores están afiliados.
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