Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos ha otorgado la designación de medicamento huérfano a un fármaco en investigación para la narcolepsia, y hay planes para llevar a cabo un estudio de Fase 2 para seguir investigando el fármaco para este uso.
Sobre la narcolepsia
La narcolepsia es una condición neurológica grave que afecta los ciclos de vigilia y sueño de las personas. Las personas con narcolepsia pueden tener dificultades para permanecer despiertos durante el día o quedarse dormidos repentinamente en momentos inadecuados. Muchas personas con la afección experimentan parálisis del sueño (incapacidad para moverse al despertarse o quedarse dormido), sueño interrumpido y cataplexia (pérdida temporal de control muscular). La narcolepsia puede afectar muchos aspectos de la vida diaria de los pacientes, y avanzar en los tratamientos es un área importante de investigación.
Sobre la droga
Axsome Therapeutics está desarrollando un fármaco en investigación como un nuevo tratamiento potencial para los pacientes con narcolepsia. Oficialmente llamado AXS-12, el medicamento es un inhibidor de la recaptación de norepinefrina que se puede tomar por vía oral.
Estado de drogas huérfanas
Un portavoz de Axsome dijo que están «muy contentos» de haber recibido el estatus de medicamento huérfano. La designación está diseñada para fomentar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras y brinda a los desarrolladores varios beneficios, incluido un período de siete años de exclusividad de mercadeo y créditos fiscales.
Investigación futura
La compañía planea llevar a cabo más estudios en AXS-12 para investigar más a fondo qué tan efectivo y seguro es como tratamiento. Está previsto que el estudio de la Fase 2 comience a fines de este año, y se esperan resultados en la primera mitad de 2019.
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Fuente: https://goo.gl/UDRZw7
