Estados Unidos:
Según una historia de pm360online.com, la compañía de enfermedades pulmonares huérfanas Savara anunció recientemente que había completado su objetivo de inscripción de 135 pacientes para un ensayo clínico de Fase 3 que evaluará a Molgradex, su fármaco candidato más avanzado, como tratamiento para la enfermedad pulmonar autoinmune. Proteinosis alveolar (aPAP). Molgradex es una formulación inhalada de factor humano estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos.
Acerca de la proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP)
La proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP) es un trastorno del pulmón que se caracteriza principalmente por la acumulación inusual de compuestos de lipoproteínas en una parte del pulmón llamada alvéolo. Estas áreas desempeñan un papel importante en la introducción de oxígeno en el torrente sanguíneo. En aPAP, la causa generalmente está relacionada con algún tipo de mal funcionamiento del macrófago alveolar; el cuerpo desarrolla una respuesta autoinmune al factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos, y como resultado, los macrófagos alveolares no se desarrollan adecuadamente. Los síntomas de este trastorno incluyen dificultad para respirar, pérdida de peso, fiebre y tos. El curso de la enfermedad varía mucho. Algunos pacientes ven que su enfermedad entra en remisión espontáneamente, mientras que otros tienen síntomas constantes. Los pacientes son más vulnerables a las infecciones pulmonares, y la progresión de la enfermedad es potencialmente letal. Generalmente se trata con un proceso llamado lavado de pulmón completo, en el cual todo el pulmón se llena con líquido estéril y se retira.
Sobre el estudio
La compañía espera tener los resultados de este estudio disponibles a mediados de 2019. Molgradex también se está probando en un estudio de extensión a largo plazo destinado a monitorear los efectos del uso a largo plazo de la medicación en pacientes con aPAP. Se espera que este estudio continúe durante tres años después de que se complete el ensayo original de la Fase 3. La efectividad del fármaco se evaluará en función de las mejoras en la función pulmonar de los pacientes. Los puntos finales secundarios, que ayudarán a medir el grado de mejora potencial, incluirán el tiempo necesario para el lavado completo de los pulmones, el cuestionario respiratorio de St. George y la prueba de la distancia de caminata de seis minutos.
El procedimiento de lavado de pulmón completo estándar actual es bueno para proporcionar alivio de los síntomas, pero también es un inconveniente importante para el paciente. Es un proceso bastante invasivo y debe realizarse bajo anestesia general. Esperemos que Molgradex pueda ser una alternativa más conveniente.
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Fuente: https://goo.gl/kTyQ3v
Para saber más vea: https://goo.gl/d2eHCM
