Estados Unidos:
Krista Rossi
La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha
concedido una designación de fármaco huérfano a Myelo001 de
mielodepresión Terapéutica GmbH para el tratamiento del síndrome de
radiación aguda (ARS), un conjunto raro, a menudo fatal conjunto de
síntomas que acompañan anormalmente elevada exposición a la radiación
ionizante.
Aplicado por vía oral, se ha demostrado que Myelo001 es eficaz para reducir los síntomas hematopoyéticos causados por la quimioterapia y la radiación en estudios preclínicos y clínicos. Los estudios clínicos, así como estudios exhaustivos de toxicología crónica y seguridad han reafirmado el excelente perfil de seguridad de Myelo001.
Myelo001 ha sido probado en un, doble ciego, ensayo de fase 2a aleatorizado controlado con placebo para reducir la neutropenia inducida por quimioterapia en pacientes que reciben quimioterapia adyuvante o neoadyuvante para el tratamiento de cáncer de mama. Los resultados se anticipan en la primavera de 2018. Myelo001 también se está investigando como un tratamiento para la trombocitopenia inducida por la quimioterapia.
«Myelo001 se descubrió que induce la diferenciación de precursores mieloides inmaduros», según Myelo Therapeutics. «El efecto de myelo001 está determinado tanto por la protección de las células granulocíticas inmaduras en su etapa temprana después del tratamiento citostático como por una maduración más activa de los neutrófilos».
ARS se caracteriza como una enfermedad aguda que se presenta después de la exposición a altos niveles de radiación. Estas exposiciones a menudo son causadas por un accidente o ataque nuclear. Las consecuencias graves para la salud, incluida la muerte, pueden ser causadas por ARS. Como tal, actualmente, el gobierno de EE. UU. Está alentando a desarrollar nuevos medicamentos para prevenir o tratar el ARS.
Las terapias ARS califican como contramedidas médicas (MCM), que son productos regulados por la FDA. Los MCM están destinados a ser utilizados en caso de una posible emergencia de salud pública causada por un material biológico, químico o radiológico / nuclear.
No es ético ni factible probar MCM desarrollados para amenazas radiológicas y nucleares en humanos ya que la exposición humana a altos niveles de radiación sería necesaria. En consecuencia, la FDA puede otorgar la aprobación basándose en estudios no clínicos bien controlados.
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Fuente: https://goo.gl/kCSM98
