Estados Unidos:
Los pacientes con hemofilia podrían tener más facilidad para tomar sus medicamentos si la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) da luz verde a la formulación más nueva de Hemlibra de Genentech para los pacientes que no tienen inhibidores del Factor VIII.
La FDA estableció un plazo de PDUFA del 4 de octubre para el tratamiento de la hemofilia. Hemlibra fue aprobado por primera vez en noviembre de 2017 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Fue el primer medicamento aprobado en 20 años para la Hemofilia A con inhibidores. Si la FDA aprueba esta última indicación, beneficiará a aquellos pacientes con hemofilia que no tienen inhibidores, dijo en una entrevista con BioSpace el Dr. Mike Callaghan, uno de los investigadores de Hemlibra de Genentech. El grupo más grande de pacientes con hemofilia no tiene anticuerpos inhibidores y será un grupo más amplio de pacientes para la aprobación, dijo. Con la aprobación ampliada, los analistas predicen que Hemlibra podría generar hasta $ 5 mil millones anuales para la subsidiaria Roche.
A principios de este año, Genentech dio a conocer los resultados de la última etapa de los ensayos de Hemlibra que mostraron que el fármaco redujo significativamente las hemorragias tratadas en una amplia población de pacientes en dos estudios separados. En el estudio HAVEN 3 las personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra (emicizumab-kxwh) cada semana o cada dos semanas mostraron una reducción del 96 por ciento y una reducción del 97 por ciento en las hemorragias tratadas, respectivamente. Esa prueba fue en contra de ninguna profilaxis. Además, los datos de los ensayos de última etapa mostraron que 55.6 por ciento de los pacientes tratados con Hemlibra cada semana y 60 por ciento que fueron tratados cada dos semanas experimentaron sangrado sin tratamiento, en comparación con 0 por ciento de las personas tratadas sin profilaxis.
Con esos resultados positivos y los beneficios que los pacientes de prueba han visto con Hemlibra, Callaghan dijo que la aprobación de esta formulación será un «cambio de juego» para los pacientes. Es un impulso significativo sobre el reemplazo del factor VIII, que es el estándar de cuidado.
Callaghan también señaló el hecho de que Hemlibra puede administrarse por vía subcutánea, lo que facilitará que los pacientes con hemofilia se autoadministren el tratamiento. La mayoría de los medicamentos para la hemofilia son por vía intravenosa, pero Callaghan dijo que muchos pacientes con hemofilia tienen dificultades para encontrar una vena que puedan usar para administrar el tratamiento. Si se aprueba, la nueva formulación de Hemlibra sería un polvo que se mezclaría con solución salina. Una aguja pequeña permitiría que se inyectara debajo de la piel. Con esto, dijo que los pacientes no tendrán que preocuparse de perder una vena.
«Ser subcutáneo es una gran ventaja», dijo Callaghan a BioSpace. «Lo hace mucho mas fácil.»
No solo es Hemlibra más fácil de administrar, Callaghan dijo que su vida media es más larga que la mayoría de los tratamientos de hemofilia. Los productos actuales tienen vidas medias de horas y requieren una infusión de aproximadamente cada tres días. Callaghan dijo que la nueva formulación de Hemlibra tiene una vida media de 28 días y se puede administrar semanalmente, ya que actualmente está aprobada por un par de veces al mes. Esa vida media más larga permitirá un mejor régimen de dosificación y probablemente facilitará una mayor adherencia del paciente. Cuando los pacientes con hemofilia no cumplen con sus horarios de dosificación, pueden experimentar hemorragias más frecuentes, aseguró Callaghan.
«Es más fácil de usar, más fácil de cumplir y tiene mejores resultados», dijo Callaghan sobre el nuevo Hemlibra. Añadió que el medicamento mejorará la calidad de vida de los pacientes con hemofilia.
Ese impacto en la calidad de vida es algo que Genentech ha intentado lograr con sus productos para la hemofilia. El año pasado, la Dra. Gallia Levy, jefa de investigación de Hemlibra en Genentech, le dijo a BioSpace que la dosificación menos frecuente ayudará a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Los pacientes que pueden pasar semanas sin necesitar una infusión tendrán una nueva oportunidad de vida, dijo Levy en diciembre, luego de la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
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Fuente: https://goo.gl/Hxpj2C
