Estados Unidos:
Krista Rossi
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha
otorgado una designación de medicamento huérfano a SYNT001 de
Syntimmune Inc. para el tratamiento del pénfigo.
«Este es un hito importante para el programa de desarrollo clínico SYNT001 y pone de relieve la gran necesidad médica no satisfecha de nuevas terapias con el potencial de mejorar las vidas de los pacientes con pénfigo y sus familias», dijo Jean-Paul Kress, MD, presidente y CEO de Syntimmune , en una declaración reciente. «Creemos que hay un potencial significativo para SYNT001 en pénfigo y otras enfermedades autoinmunes y esperamos proporcionar datos clínicos adicionales».
Los resultados preliminares positivos de una prueba de concepto de fase 1b de SYNT001 en pacientes con pénfigo sirvieron como base para la aprobación. En la primera cohorte, se observó que SYNT001 era bien tolerado e inducía una reducción rápida de los niveles de IgG e inmunocomplejos circulantes. Además, según lo medido por el puntaje del Índice de Área de Enfermedad de Pénfigo (PDAI), SYNT001 indujo una mejoría clínica, y el efecto clínico persistió más allá del período de tratamiento.
El estudio abierto, multicéntrico y abierto está evaluando SYNT001 en 3 cohortes de dosificación sucesivas, cada una de las cuales se tratará con 5 dosis intravenosas semanales de SYNT001, con escalada de dosis entre cohortes hasta un máximo de 45 mg / kg.
El punto final primario del ensayo es la seguridad y la tolerabilidad, mientras que los criterios de valoración secundarios incluyen niveles de PDAI, IgG total, CIC y suero anti-desmogleína IgG (anti-DSG1 y anti-DSG3).
De acuerdo con los resultados preliminares del ensayo, los niveles medios totales de IgG se redujeron en un 59% (día 30), los niveles medios de inmunocomplejo circulante (CIC) se redujeron en un 50% (día 33), los niveles medios anti DSG1 se redujeron en un 22% ( día 14), y los niveles medios de anti-DSG3 se redujeron en un 24% (día 33).
«Creemos que la reducción efectiva de las puntuaciones PDAI en esta dosis más baja indica la posibilidad de una mayor magnitud y duración de la respuesta en dosis más altas. En pacientes individuales, vimos reducciones de hasta un 67% en IgG total, un 71% en CIC, un 65% en anti-DSG1 y un 61% en anti-DSG3 «, comentó Jean-Paul Kress, MD, presidente y CEO de Syntimmune. en una declaración reciente.
«Estos resultados fortalecen nuestra convicción de que reducir los autoanticuerpos patógenos y bloquear las funciones inflamatorias clave de FcRn puede ofrecer un enfoque innovador para tratar el pénfigo y podría dar lugar a beneficios terapéuticos en una amplia gama de enfermedades autoinmunes que están mediadas de manera similar», agregó.
Los datos preliminares del ensayo de fase 1b incluyeron 7 pacientes-6 con pénfigo vulgar (PV) y 1 con pénfigo foliáceo (PF) que estaban en la primera cohorte y se les habían administrado 5 infusiones semanales de SYNT001, 10 mg / kg, y están en diferentes etapas de seguimiento. Estos resultados se informaron en la reunión de Investigación Internacional de Dermatología a principios de este año.
Optimizado para inhibir la unión de FcRn a IgG a pH neutro y ácido, SYNT001 es un anticuerpo monoclonal IgG4 humanizado en investigación.
El pénfigo es una rara enfermedad autoinmune de la piel en la que se desarrollan ampollas de agua en la piel.
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Fuente: https://goo.gl/5SZgDH
