España:
El programa de designación de medicamentos huérfanos de la Unión Europea (UE) consigue un importante aumento en la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Tanto es así que, a finales de 2017, 1.900 medicamentos habían sido designados como huérfanos, destacando el importante aumento anual de fármacos en los últimos cuatro años. A día de hoy, más de 140 medicamentos huérfanos se comercializan en la UE y ofrecen nuevas opciones de tratamiento para los pacientes.
Todo esto es posible gracias al programa de la Unión que ofrece incentivos a todos aquellos medicamentos designados como huérfanos. Para ello, han de cumplir una serie de criterios como, por ejemplo, el medicamento debe tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad que pone en riesgo la vida o es crónicamente debilitante, o es poco probable que el medicamento genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria para su desarrollo.
Además, la enfermedad para la que va dirigida este tratamiento no debe afectar a más de 5 de cada 10.000 personas en la UE.
Por último, no debe existir un método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento, o si dicho método ya existe, el medicamento debe ser un beneficio adicional significativo para los afectados por la enfermedad.
En cuanto a los incentivos, la empresa puede beneficiarse de incentivos tales como asesoramiento científico sobre protocolos de estudio, diversas reducciones de tarifas y acceso a subvenciones de la UE durante la investigación y el desarrollo del medicamento huérfano. Los medicamentos designados huérfanos que llegan al mercado y para los cuales se puede demostrar que mantienen los criterios para la designación, reciben 10 años de protección del mercado.
Una enfermedad se considera rara si lo tiene menos de cinco de cada 10,000 personas. Alrededor de 30 millones de personas en la Unión Europea padecen una enfermedad rara debilitante, lo que significa una de cada 17 personas, por lo que encontrar un tratamiento efectivo para estas enfermedades raras es un gran desafío.
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Fuente: https://goo.gl/4ma1U1
