Estados Unidos:
ITF Pharma, de propiedad privada, obtuvo aprobación regulatoria para Tiglutik, una formulación líquida de riluzol para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.
La ITF, filial de Italfarmaco, con sede en Pensilvania, dijo que la aprobación hace de Tiglutik el «primer y único líquido engrosado de riluzol fácil de tragar» para los pacientes con ELA. La formulación líquida de riluzol facilitará que los pacientes con ALS tomen la medicación debido a una dificultad para tragar. El medicamento fue aprobado bajo la designación de vía rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), que acelera el proceso de aprobación cuando hay una necesidad no satisfecha.
El riluzol está diseñado para retrasar la aparición de una dependencia de un ventilador en pacientes con ELA. Fue aprobado inicialmente por la FDA en 1995.
Hiroshi Mitsumoto, profesor de neurología en la Universidad de Columbia en el Instituto Neurológico de Nueva York, calificó la aprobación de la formulación líquida como un «bienvenido paso adelante» para el tratamiento de pacientes con ELA. Llamó al riluzol el «estándar de oro» para ralentizar la progresión de la ELA en pacientes durante los últimos 20 años.
«La disponibilidad de la suspensión oral de Tiglutik evita la necesidad de que los pacientes o los cuidadores manipulen las tabletas, lo que facilita la administración y brinda la oportunidad de una dosificación más precisa y una mayor conformidad del paciente», dijo Mitsumoto en un comunicado.
Denny Willson, director ejecutivo de ITF Pharma, dijo que la compañía planea tener la formulación líquida disponible para los pacientes a mediados de octubre a través de su «equipo de ventas de campo altamente especializado». Willson agregó que la compañía está comprometida a ayudar a los pacientes con ELA. acceso asequible a Tiglutik. Dijo que la compañía se asoció con una farmacia especializada que «creará un programa de apoyo al producto simple y directo» para ayudar a los pacientes a recibir el tratamiento de la manera más fácil posible.
«Esto refleja nuestra misión subyacente de proporcionar opciones terapéuticas valiosas y programas de apoyo que marcan una diferencia positiva en las vidas de los pacientes y los proveedores de atención médica», dijo Willson en un comunicado.
La ELA (esclerosis lateral amiotrófica) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas en el cerebro y la médula espinal. La enfermedad generalmente es mortal dentro de los dos a cinco años del diagnóstico. Los pacientes con ELA eventualmente pierden la capacidad de controlar el movimiento muscular, lo que finalmente conduce a una parálisis total y luego a la muerte. Actualmente, no hay cura conocida para la enfermedad. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades estiman que aproximadamente entre 12,000 y 15,000 estadounidenses tienen ELA, con alrededor de 5,000 a 6,000 diagnosticados anualmente.
Mientras que Riluzol ha sido un tratamiento estándar para ELA, no es la única opción en el bloque de prescriptores. El año pasado, Mitsubishi Tanabe y su nueva subsidiaria, MT Pharma America, obtuvieron la aprobación regulatoria para Radicava, el primer medicamento ALS aprobado en 22 años. Los datos clínicos demostraron que los pacientes que recibieron Radicava durante seis meses experimentaron una disminución significativamente menor de la función física, en un 33 por ciento.
Otras compañías también están en el medio del desarrollo de tratamientos ALS, incluida BrainStorm, con sede en Israel. El NurOwn de esa compañía usa células propias del paciente que han sido diseñadas fuera del cuerpo, para producir y secretar factores conocidos por promover la supervivencia neuronal.
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