Estados Unidos:
Un estudio reciente sugiere un procedimiento alternativo para administrar el fármaco nusinersen a pacientes que están siendo tratados por atrofia muscular espinal. Aunque es necesario realizar más investigaciones para establecer su seguridad y eficacia, estos resultados son prometedores.
Acerca de la Atrofia Muscular Espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es una afección neuromuscular rara y hereditaria que se caracteriza por debilidad muscular progresiva y atrofia. La afección puede afectar la capacidad de las personas para caminar, mover los brazos, la cabeza, el cuello, respirar y tragar, entre otros síntomas.
Según SMA Support UK, existe un espectro en la forma en que SMA afecta severamente a las personas, y SMA a menudo se clasifica en varios «tipos». Los tipos 1, 2 y 3 generalmente comienzan en ciertos puntos durante toda la infancia, mientras que el tipo 4 se considera de inicio en el adulto. Sin embargo, también hay mucha variación dentro de estos tipos, y en reconocimiento de esto, algunas personas pueden subcategorizar los tipos con a, b, o c (por ejemplo, Tipo 3 a).
Los principales tipos de AME son causados por la falta de la proteína SMN, generalmente relacionada con cambios genéticos en el gen SMN1.
Sobre Nusinersen
El fármaco nusinersen (SpinrazaTM) fue aprobado para el tratamiento de los Tipos 1, 2 y 3 de SMA por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. En diciembre de 2016. Desde entonces, la Comisión Europea aprobó nusinersen en junio de 2017 para el tratamiento de personas con 5q SMA (se refiere a un tipo de alteración genética que abarca los Tipos 1, 2, 3 y 4).
El medicamento está diseñado para ayudar al cuerpo a producir proteína SMN más funcional, y los estudios clínicos han demostrado que puede ayudar a las personas con AME a alcanzar y mantener los hitos físicos, y puede prolongar la vida.
Entregando Nusinersen
Según el estudio reciente, algunos pacientes que probablemente se beneficiarán del tratamiento con nusinersen enfrentan dificultades con la administración del medicamento. Nusinersen es administrado por profesionales de la salud a través de la punción lumbar repetida, pero los cambios en la columna vertebral, como la escoliosis, pueden problematizar la entrega segura.
El estudio
Para investigar opciones alternativas de entrega, un equipo de investigadores diseñó un nuevo sistema de catéter subcutáneo intratecal (SIC). Esto luego se probó en diez pacientes con SMA con edades comprendidas entre 5 y 30. A cada paciente se le administraron tres dosis del medicamento.
Tomó dos horas o menos implantar el dispositivo experimental y, a continuación, todas las dosis de nusinersen se administraron en 20 minutos. En este punto, el SIC necesita ser investigado más a fondo en estudios más grandes y de mayor duración antes de poder llegar a conclusiones firmes sobre su eficacia y seguridad. Sin embargo, los investigadores escriben que, hasta ahora, el SIC parece ser «relativamente seguro» y puede tener el potencial de reducir significativamente los costos de entrega de nusinersen.
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Fuente: https://goo.gl/j4mcag
