Estados Unidos:
Fulcrum Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, cerró con una financiación Serie B de $ 80 millones. La ronda fue dirigida por Foresite Capital. También participaron Fidelity, 6 Dimensions Capital, Casdin Capital, Sanofi Ventures, Sección 32, NS Investments y entidades afiliadas a Leerink Partners e inversores institucionales no divulgados.
El presidente y consejero delegado de la compañía, Robert Gould, indica que la compañía probablemente lanzará una oferta pública inicial (IPO) en 2019. Mientras tanto, planea usar los fondos recaudados para comenzar los ensayos clínicos para su programa principal en facioescapulohumeral muscular distrofia (FSHD) y su línea de tratamientos para los trastornos neuromusculares, del sistema nervioso central y hematológicos genéticos y raros.
La FSHD es una enfermedad muscular genética en la que los músculos de la cara, los omóplatos y la parte superior de los brazos son los más afectados. Los síntomas generalmente comienzan antes de los 20 años con debilidad y atrofia de los músculos alrededor de los ojos, la boca, los hombros, la parte superior de los brazos y la parte inferior de las piernas. A medida que la enfermedad progresa, puede extenderse a los músculos abdominales y los músculos de la cadera. Por lo general, se asocia con una mutación en el ADN en el cromosoma 4.
La FSH Society estima que 870,000 personas se ven afectadas por la enfermedad en todo el mundo. La FSHD generalmente tiene una progresión lenta y no es fatal, pero a menudo deja a los pacientes en sillas de ruedas o respiradores. El compuesto principal de Fulcrum intenta prevenir la expresión de la proteína DUX4, que está relacionada con la enfermedad.
«Estamos encantados de contar con el apoyo de este excepcional grupo de inversionistas mientras seguimos trabajando en nuestra visión de traer nuevos futuros a pacientes y familias afectadas por enfermedades genéticas debilitantes», dijo Gould en un comunicado. «Esta financiación proporcionará un apoyo crucial a medida que avanzamos rápidamente hacia la clínica con nuestro candidato principal a fármacos en FSHD y avanzamos aún más nuestra cartera de terapias de moléculas pequeñas».
Gould fue en algún momento ejecutivo de Merck, y anteriormente tomó la compañía de oncología Epizyme public en 2013, recaudando aproximadamente $ 80 millones a $ 15 por acción. Dejó Epizyme en 2015 y se convirtió en presidente ejecutivo de Fulcrum en 2016.
El objetivo de Fulcrum es desarrollar medicamentos que afecten los interruptores moleculares que activan o desactivan los genes.
Además de la financiación, Jim Tananbaum de Foresite Capital se unirá a la junta directiva de Fulcrum. «Fulcrum está liderando el camino con su pequeña molécula, enfoque de medicina de precisión para tratar enfermedades genéticas severas», dijo Tananbaum en un comunicado. «Creemos que la convergencia de la biología y la ciencia de datos será la clave para desbloquear nuevos tratamientos para pacientes y familias que se han quedado sin opciones. Esperamos apoyar al equipo de Fulcrum en su trabajo para avanzar en su tubería de enfermedades raras «.
Ben Fidler, escribiendo para Xconomy, dice: «Dejando de lado sus aspiraciones científicas, Fulcrum es, en cierto modo, un producto de la creciente voluntad de la FDA de incorporar las perspectivas de los pacientes a lo largo del proceso de desarrollo de medicamentos. Fulcrum se acercó a los grupos de pacientes para descubrir qué enfermedades atacar, incluso antes de que la empresa se formara oficialmente en 2016. Eso lo llevó a la FSHD. Ese enfoque es atípico; con mayor frecuencia, los desarrolladores de medicamentos se conectan con grupos de pacientes más adelante, Michael Tranfaglia, director médico, director científico y cofundador de FRAXA Research Foundation, le dijo a Xconomy en 2017 «.
Fulcrum se lanzó en 2016 con una Serie A de $ 55 millones de Third Rock Ventures. Otros compuestos de tuberías se centran en la enfermedad de células falciformes, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y el síndrome X frágil.
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Fuente: https://goo.gl/k6V8Zm
