Estados Unidos:
REGENXBIO, con sede en Maryland, está ampliando su cartera de terapia génica para incluir un nuevo tratamiento para la enfermedad de la lipofuscinosis ceroide neuronal tardía infantil (CLN2), una de las formas más comunes de la enfermedad de Batten.
En un anuncio de esta mañana, REGENXBIO dijo que el nuevo producto candidato, RGX-181, se basa en la plataforma tecnológica patentada de la compañía. CLN2 es una forma de enfermedad de Batten causada por mutaciones en el gen tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). RGX-181 utilizará el vector NAV AAV9 de la compañía para administrar el gen TPP1 dirigido a los pacientes. El gen administrado se envía al sistema nervioso central para inducir niveles sostenidos de TPP1, dijo la compañía en un comunicado. Modelos animales preclínicos han demostrado que un solo tratamiento con RGX-181 dio como resultado «una distribución generalizada y una expresión sostenida de la enzima TPP1 en el SNC con mejoras significativas en la función neuroconductual y la supervivencia de los animales».
REGENXBIO presentará una solicitud de medicamento nuevo (IND) para RGX-181 a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) en 2019 con la esperanza de comenzar el primer ensayo clínico mundial en humanos con centros clínicos planificados en los Estados Unidos y Europa. REGENXBIO tiene otros dos productos del SNC, RGX-111 y RGX-121, en ensayos clínicos para el tratamiento de las enfermedades de mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) y mucopolisacaridosis tipo II (MPS II), respectivamente.
Olivier Danos, director científico de REGENXBIO, dijo que la plataforma NAV de la compañía tiene «una gran promesa para avanzar este nuevo producto candidato en nuestra línea de enfermedades neurodegenerativas». Danos señaló que CLN2 es una enfermedad mortal que progresa rápidamente sin cura. Las opciones de tratamiento actuales para CLN2 incluyen cuidados paliativos o terapia de reemplazo de enzimas, donde TPP1 recombinante se administra en los ventrículos laterales a través de un dispositivo implantado permanentemente cada dos semanas, anotó la compañía.
«Los niños con la enfermedad CLN2 experimentan una serie de síntomas graves, como convulsiones, deterioro del lenguaje y las habilidades motoras, ceguera, deterioro cognitivo y muerte prematura. El objetivo de nuestro programa clínico RGX-181 es desarrollar un tratamiento de dosis única para detener la progresión del deterioro neurológico y mejorar una amplia gama de estos síntomas devastadores experimentados por niños con enfermedad CLN2 «, dijo Danos en un comunicado.
Kenneth Mills, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO, dijo que debido a la necesidad no satisfecha y con el potencial de la terapia génica NAV, la compañía cree que CLN2 es una «adición natural» a su cartera de enfermedades neurodegenerativas.
«A medida que nos preparamos para iniciar la dosificación en nuestros ensayos clínicos de RGX-111 para MPS I y RGX-121 para MPS II, la adición de RGX-181 a nuestra línea de investigación fomenta nuestro compromiso de encontrar posibles curas para los niños afectados por estos extremadamente graves y «condiciones neurodegenerativas que amenazan», dijo Mills.
A principios de este año, Mills le dijo a BioSpace que en 2018 la compañía tendrá uno de los conductos más diversos de terapia genética. Además de las terapias genéticas que la compañía tiene en su propia cartera, REGENXBIO también está trabajando con una serie de asociaciones. REGENXBIO tiene asociaciones con Audentes, Shire y Ultragenyx. En junio, la compañía vio un pago de $ 100 millones debido a su relación expandida con AveXis, ahora una compañía de Novartis, para desarrollar tratamientos para la atrofia muscular espinal (SMA). En enero, las dos compañías modificaron el acuerdo de licencia de 2014 para la tecnología de terapia génica de REGENXBIO.
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