Estados Unidos:
Un apostante puede haber apostado bastante fuerte a la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) de Waylivra (volanesorsen) de Akcea Therapeutics, un tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) con un raro trastorno lipídico.
En mayo, un comité asesor de la FDA dio luz verde a Waylivra, lo que generalmente prepara el escenario para su aprobación. El comité apoyó la aprobación del medicamento en una votación de 12-8. Pero el lunes, la FDA emitió una carta de respuesta completa a Akcea, una subsidiaria de Ionis Pharmaceuticals, lo que significa que un apostante habría perdido.
Las acciones de Akcea se han desplomado más del 28 por ciento en las operaciones previas a la comercialización, ya que las noticias se han extendido y los inversores quedaron atónitos ante la CRL. La FDA generalmente sigue la recomendación de sus comités asesores, aunque claramente no están obligados a ello, lo que hace que este rechazo sea un poco inusual. Lo que lo hace aún más inusual, y potencialmente preocupante para Akcea y sus inversores es que la compañía solo anunció la CRL de la FDA y no divulgó públicamente ninguna razón por la cual el medicamento fue rechazado.
Paula Soteropoulos, directora ejecutiva de Akcea Therapeutics, anunció la frustración de la compañía con la decisión de la FDA a última hora del lunes.
«Estamos extremadamente decepcionados con la decisión de la FDA. FCS es una enfermedad extremadamente rara y debilitante. Nuestra decepción se extiende a la comunidad de pacientes y médicos que actualmente no tienen un tratamiento disponible para ellos. Continuamos convencidos de que Waylivra demuestra un perfil favorable de beneficio / riesgo en las personas con FCS, como se reflejó en el resultado positivo de nuestra audiencia del Comité Asesor en mayo. Continuaremos trabajando con la FDA para confirmar el camino a seguir «, dijo Soteropoulos en un comunicado.
La CRL puede tener que ver con el perfil de seguridad de Waylivra. Cuando la droga pasó del comité asesor, los ocho votos en contra expresaron preocupación sobre el perfil de seguridad de la medicación. La principal preocupación fue que la terapia causó bajas peligrosas en el recuento de plaquetas en algunos pacientes. Cuando Akcea anunció los resultados de la Fase III, la compañía notó que cinco pacientes se vieron obligados a retirarse del ensayo debido a una caída en las plaquetas.
El ensayo de Fase III demostró que Waylivra reducía los triglicéridos en un 77 por ciento en pacientes FCL. Al anunciar la CRL, Akcea apuntó a las guías de práctica clínica respaldadas por la Endocrine Society que recomienda la reducción de triglicéridos como el objetivo del tratamiento para FCS. Waylivra está diseñado para reducir la producción de ApoC-III, una proteína producida en el hígado que desempeña un papel central en la regulación de los triglicéridos en plasma y también puede afectar otros parámetros metabólicos, según la información proporcionada por Akcea.
FCS es un trastorno raro en el que los pacientes tienen niveles extremadamente altos de triglicéridos en la sangre. Ese alto nivel causa una variedad de síntomas que incluyen ataques potencialmente fatales de pancreatitis aguda. Con una función LPL limitada, las personas con FCS no pueden descomponer los quilomicrones, partículas de lipoproteínas que son 90 por ciento de triglicéridos. Los pacientes de FCS corren el riesgo de sufrir complicaciones crónicas debido al daño orgánico permanente. Pueden experimentar síntomas diarios, como dolor abdominal, fatiga generalizada y deterioro cognitivo que afecta su capacidad para trabajar.
Tras el voto del comité asesor de la FDA, Brett P. Monia, director de operaciones de Ionis, dijo que Waylivra es el primer fármaco que demuestra una reducción sustancial de triglicéridos en ensayos clínicos en personas con FCS. El lunes, Monia continuó expresando su apoyo a la droga.
«Apoyamos plenamente a Waylivra y a los muchos pacientes, médicos e investigadores que trabajan para proporcionar la primera opción terapéutica para FCS, una enfermedad que verdaderamente altera la vida y que merece un tratamiento», dijo Monia en un comunicado.
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Fuente: https://goo.gl/69UAS5
