Estados Unidos:
Según una historia de Morningstar, la compañía Alexion Pharmaceuticals anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) acordó revisar su Solicitud de Licencia Biológica para su tratamiento experimental ALXN1210. Este medicamento está en desarrollo para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Alexion también optó por utilizar un comprobante de revisión de prioridad para el medicamento.
Sobre PNH
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que el sistema del complemento del cuerpo, que es un componente del sistema inmune, comienza a destruir los glóbulos rojos. La enfermedad es causada por un defecto adquirido de la membrana de glóbulos rojos, lo que evitaría un ataque del sistema inmune en las personas de la salud. A menudo está relacionado con trastornos de la médula ósea. Los síntomas de la HPN incluyen orina roja, palpitaciones, fatiga, dificultad para respirar, deglución dolorosa y difícil, disfunción eréctil, coágulos de sangre y dolor abdominal. Esta enfermedad a largo plazo puede aparecer en episodios de síntomas agudos. Las opciones de tratamiento son limitadas, pero hay opciones disponibles para reducir los coágulos de sangre y mejorar la calidad de vida en general. La supervivencia del paciente después del diagnóstico y sin atención de modificación de la enfermedad varía de 10 a 20 años.
Aprobación acelerada?
Con
el uso de la revisión de prioridad, la FDA revisará la solicitud
durante un período de 8 meses en lugar de la revisión típica de 12
meses. La
decisión de aceptar la revisión de prioridad y la Aplicación de
Licencia Biológica se basa en un tesoro robusto de datos recopilados en
un ensayo clínico de Fase III a gran escala. Este ensayo involucró a un total de 440 pacientes.
Una nueva oportunidad para pacientes con HPN
Si ALXN1210 logra obtener la aprobación, se convertirá en el primer tratamiento que puede ofrecer un alivio a largo plazo para los pacientes, con la administración de la dosis a intervalos de ocho semanas. El estándar de cuidado actual, eculizumab, solo puede lograr los mismos resultados con intervalos de dos semanas de dosificación. Claramente, esta terapia experimental tiene el potencial de ofrecer una mejor calidad de vida para los pacientes. ALXN1210 también está siendo revisado por la Agencia Europea de Medicamentos para tratar la HPN, y Alexion también planea presentar una solicitud en Japón próximamente. ALXN1210 también recibió designaciones de medicamentos huérfanos tanto en los EE. UU. Como en la UE.
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Fuente: https://goo.gl/hNuD9z
