La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de Medicamento Huérfano al medicamento experimental ALN-TTRsc02. Alnylam Pharmaceuticals Inc. está desarrollando ALN-TTRsc02 como posible tratamiento para la amiloidosis mediada por transtiretina.
La amiloidosis es un grupo de afecciones causadas por la acumulación de proteína amiloide en todo el cuerpo. Esto causa daños que pueden causar serios problemas de salud, incluso, en algunos casos, falla de un órgano. La amiloidosis mediada por la transtiretina (ATTR) es una forma de amiloidosis que ocurre cuando se forman depósitos de amiloide como resultado de versiones anormales de transtirretina, que es una proteína sanguínea que generalmente está involucrada en el transporte de vitamina A. Los depósitos se pueden formar en muchas áreas del cuerpo, incluyendo el corazón, los nervios y el tracto digestivo.
Dos formas de amiloidosis ATTR son la amiloidosis ATTR hereditaria y la amiloidosis ATTR de tipo salvaje. La primera forma hereditaria de la afección se hereda de otros miembros de la familia que portan un gen TTR alterado. Se estima que afecta a 50,000 personas en todo el mundo. Generalmente, los síntomas aparecen después de la edad de treinta. La forma salvaje de la enfermedad no es hereditaria, y las estimaciones de su prevalencia son inciertas, pero se cree que son alrededor de 200,000 personas en los Estados Unidos y Europa. Esta forma generalmente aparece alrededor o después de los 65 años.
Actualmente existe una necesidad médica no satisfecha para los tratamientos de la amiloidosis ATTR. El fármaco en investigación ALN-TTRsc02 es un posible tratamiento para la afección. Funciona al dirigirse y silenciar ciertas moléculas de ARN mensajero. Esto podría evitar que se produzca la proteína TTR alterada de tipo salvaje y reducir la formación de algunos depósitos de amiloide. Sin embargo, se requiere más investigación para comprender los efectos del fármaco experimental.
Se espera que la designación de medicamentos huérfanos de la FDA para ALN-TTRsc02 respalde las investigaciones adicionales del medicamento. La Comisión Europea ha designado anteriormente un medicamento huérfano en la UE para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina.
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