Kristi Rosa
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha decidido otorgar una designación de medicamento huérfano a NSI-189 de Neuralstem, Inc. para el tratamiento del síndrome de Angelman, un raro trastorno genético congénito causado por la falta de función en el gen UBE3A localizado en el 15º cromosoma materno.
«El síndrome de Angelman es una enfermedad rara con una necesidad importante insatisfecha, y para la cual no existen terapias aprobadas por la FDA», comentó en una declaración reciente Jim Scully, director ejecutivo de Neuralstem. «La designación de medicamentos huérfanos es un hito normativo importante en el desarrollo de NSI-189 y estamos comprometidos a evaluar el papel de NSI-189 como un tratamiento para mejorar las vidas de los pacientes con el síndrome de Angelman».
NSI-189 es el compuesto líder de Neuralstem y está en desarrollo no solo para el síndrome de Angelman, sino también para el trastorno depresivo mayor y otras indicaciones de deterioro psiquiátrico y / o cognitivo relacionadas con la atrofia del hipocampo.
En los modelos preclínicos, se encontró que el fármaco era capaz de restablecer la potenciación a largo plazo, una medida de la plasticidad sináptica y un biomarcador de memoria in vitro. La LTP inducida por NSI-189 requiere síntesis de proteínas, según Neuralstem, que sugiere plasticidad sináptica estructural.
Cuando se usa en cortes cerebrales de ratones con un defecto genético similar al síndrome de Angelman, se encontró que NSI-189 restablece la LTP a niveles normales, según la compañía biofarmacéutica. También se encontró que el tratamiento mejora la función conductual y de la memoria, así como para preservar la neurogénesis del hipocampo en un modelo de rata de deterioro cognitivo inducido por irradiación.
Se estima que el síndrome de Angelman afecta a aproximadamente 1 de cada 15 000 personas, unas 500 000 personas en todo el mundo. La esperanza de vida para quienes padecen el trastorno es normal, pero los síntomas son debilitantes; como tal, muchas personas requieren cuidados de por vida. Las personas con síndrome de Angelman pueden experimentar retraso en el desarrollo, falta de habla, convulsiones y desorden de caminar y equilibrio, a veces tan graves que nunca pueden caminar o hablar de nuevo.
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Fuente: https://goo.gl/SS9pB1
