Krista Rossi
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado lumacaftor / ivacaftor (ORKAMBI) para incluir el uso en niños de 2 a 5 años con fibrosis quística que tienen 2 copias de la mutación F508del-CFTR; es el primer medicamento aprobado para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística en esta población.
«Por primera vez, los niños de 2 a 5 años que tienen la forma más común de fibrosis quística reciben un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad», dijo Reshma Kewalramani, MD, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex, en una declaración reciente. «Creemos que es importante tratar la causa subyacente de la enfermedad tan pronto como sea posible y esta aprobación es otro hito importante en nuestro camino para llevar medicamentos efectivos a todas las personas que viven con fibrosis quística».
El
tratamiento es una combinación de lumacaftor, que está diseñado para
aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular
dirigiendo el procesamiento y el defecto de tráfico de la proteína CFTR
F508del, y el ivacaftor, que está diseñado para mejorar la función de la
proteína CFTR una vez alcanza la superficie de la célula Los gránulos orales de Lumacaftor / ivacaftor están disponibles en 2
dosis (lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg y lumacaftor 150mg / ivacaftor
188mg) para la dosificación basada en el peso y deben estar disponibles
para su administración en 2 a 4 semanas.
Un ensayo de seguridad de etiqueta abierta de fase 3 sirvió de base para la aprobación. Un
total de 60 pacientes se inscribieron en el ensayo, y el tratamiento
con lumacaftor / ivacaftor durante 24 semanas resultó ser generalmente
seguro y bien tolerado; se encontró que el perfil de seguridad del medicamento es similar al observado en pacientes de 6 años de edad en adelante. Notablemente,
se observaron mejorías en el cloruro de sudor en la semana 24
(disminución media en el cloruro de sudor desde el inicio de 31.7 mmol /
L, IC 95%: -35.7, -27.6, n = 49), y cambios en los parámetros de
crecimiento clave, ambos fueron puntos finales secundarios en el ensayo de fase 3.
Si bien la mayoría de los eventos adversos variaron de leves a moderados en severidad, el evento adverso más común (≥30%) fue la tos (63%). Dos pacientes sufrieron reacciones adversas graves (2 exacerbaciones pulmonares, 1 gastroenteritis, 1 estreñimiento), pero solo 3 pacientes interrumpieron el tratamiento debido a eventos adversos emergentes del tratamiento o pruebas de función hepática elevada.
Estos hallazgos positivos se presentaron en la 41ª Conferencia de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística en junio de 2018.
«La fibrosis quística es una enfermedad sistémica, multiorgánica y progresiva que está presente desde el nacimiento», agregó John McNamara, MD, director médico del programa de fibrosis quística en el hospital Children’s Minnesota e investigador principal del estudio. «La investigación sugiere que el lumacaftor / ivacaftor podría afectar los resultados de la fibrosis quística en pacientes tan jóvenes como de dos años. Esta aprobación es un desarrollo significativo que permite a los médicos comenzar a tratar la causa subyacente de la enfermedad en esta población antes que nunca «.
Anteriormente, el lumacaftor / ivacaftor se aprobó en los Estados Unidos para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 6 años o más que tienen 2 copias de la mutación F508del-CFTR. Se ha presentado a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) una extensión de la aplicación de autorización de comercialización (MAA) para lumacaftor / ivacaftor en niños de 2 años hasta 5 años, con una decisión prevista para el primer semestre de 2019.
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Fuente: https://goo.gl/7j5vK3
