Londres,Inglaterra.
Según una historia de PR Newswire, la compañía de desarrollo de medicamentos especializados Mallinckrodt anunció recientemente que la inscripción para los ensayos de su medicamento experimental MNK-1411 ha comenzado. El medicamento será probado como un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne en pacientes de 4 a 8 años. MNK-1411 ya recibió la designación de Medicamentos huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne es uno de los tipos más severos de distrofia muscular; también es el más común. La enfermedad se caracteriza por un empeoramiento progresivo de la debilidad muscular en los niños que, por lo general, comienza a aparecer alrededor de los cuatro años. La distrofia muscular de Duchenne es causada por una mutación que impide que el cuerpo produzca distrofina, un compuesto que es esencial para el mantenimiento de la estructura muscular. Los síntomas incluyen atrofia muscular, que afecta primero el área pélvica, las caderas, las pantorrillas y los hombros. Otros músculos, incluidos los respiratorios, se ven afectados a medida que progresa la enfermedad. Otros síntomas incluyen fatiga, caída, habilidades motoras deficientes, escoliosis, pérdida de la capacidad para caminar, problemas de salud mental y deformidades musculares. El tratamiento puede incluir terapia física y medicamentos, lo que puede ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad. La esperanza de vida es, en promedio, de alrededor de 25 años, pero puede ser más prolongada si se cuenta con la atención más alta.
Sobre el ensayo clínico
La prueba es única porque MNK-1411 se probará en pacientes de un rango de edad muy específico (4-8 años). Los investigadores tienen como objetivo reclutar un total de 130 pacientes para el estudio. Los pacientes recibirán dosis de MNK-1411 en función del peso, que se administrarán dos veces por semana durante un período de 24 semanas. Al final del período de tratamiento, la respuesta se basará en datos de varias pruebas de función cronometrada.
La distrofia muscular de Duchenne es actualmente una necesidad médica no satisfecha; En este momento, actualmente no hay una cura disponible para la enfermedad, ni existe un tratamiento que pueda detener la progresión de la enfermedad. Si bien pasará algún tiempo antes de que los datos de este ensayo estén disponibles, es de esperar que el MNK-1411 pueda probarse a sí mismo como un tratamiento viable.
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Fuente: https://goo.gl/YfidgR
