Krista Rossi
Esta mañana, 8 de agosto de 2018, la Administración de Drogas y
Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de
medicamento huérfano a AL001 de Alector, un anticuerpo monoclonal
recombinante humano, para el tratamiento de todos los pacientes con
demencia frontotemporal (FTD).
«FTD
es causado en parte por un sistema inmune cerebral disfuncional, y
AL001 es uno de nuestros fármacos inmuno-neurológicos diseñado para
reparar ese sistema inmune para obtener un beneficio terapéutico», dijo
Arnon Rosenthal, PhD, director ejecutivo de Alector, en una declaración reciente «Creemos que nuestro enfoque inmuno-neurológico
podría tener tanto impacto en los trastornos cerebrales que los
medicamentos inmuno-oncológicos han tenido en pacientes con cáncer».
AL001 es un anticuerpo monoclonal humano diseñado para aumentar los niveles cerebrales terapéuticos de progranulina, un factor inmunomodulador secreto que cuando se muta conduce a una demencia frontotemporal.
Actualmente, no hay terapias aprobadas en el mercado que sean capaces de abordar la causa subyacente de FTD. Como tal, la enfermedad continúa siendo un desafío importante para las familias, los proveedores y la sociedad en general, al menos, según el jefe médico de Alector, Robert Paul.
«El otorgamiento de la designación de medicamento huérfano es un hito significativo para el programa de desarrollo AL001, y estamos entusiasmados de trabajar con líderes y expertos en las comunidades de investigación, médicos y pacientes para llevar AL001 a los pacientes que padecen esta enfermedad», dijo. .
Un síndrome degenerativo rápidamente progresivo caracterizado por disfunción cognitiva prominente, cambios de conducta y personalidad y déficits de lenguaje, FTD es la segunda forma más común de aparición temprana de demencia después de la enfermedad de Alzheimer, que afecta aproximadamente a 60,000 estadounidenses.
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Fuente: https://goo.gl/q6jbQt
