Finaliza estudio a largo plazo de tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante

Según una historia de Medical Xpress, recientemente concluyó un estudio a largo plazo que prueba un tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD). El tratamiento en cuestión es un antagonista del receptor de vasopresina llamado tolvaptan. ADPKD se considera la tercera causa principal de insuficiencia renal en todo el mundo. En general, los resultados sugieren que el tolvaptan puede retrasar la progresión de la PQRAD a lo largo del tratamiento a largo plazo con la medicación.

Acerca de ADPKD

ADPKD es un trastorno monogénico prevalente y potencialmente letal que puede tener una prevalencia de uno por cada 1,000 personas en todo el mundo. La enfermedad se caracteriza por el desarrollo de quistes en los riñones que también pueden aparecer en otras partes del cuerpo, como la membrana aracnoidea, las vesículas seminales, el páncreas y el hígado. También se asocia con hernias y defectos cardíacos. A menudo, los problemas no aparecen hasta la edad madura. Aproximadamente la mitad de los pacientes eventualmente experimenta insuficiencia renal. Los síntomas incluyen anemia, hipertensión, dolor de lomo agudo, hematuria y uremia. El desarrollo de quistes resulta en la expansión y agrandamiento de los riñones. Los pacientes que experimentan insuficiencia renal tendrán que usar diálisis o buscar un trasplante de riñón.

El estudio

Los resultados del estudio indican que el tolvaptan puede retrasar la progresión de la PQRAD en la enfermedad renal en etapa terminal y, en última instancia, la insuficiencia renal. El medicamento puede reducir el ritmo del aumento del volumen renal experimentado con ADPKD, y también puede ayudar a aliviar el dolor asociado con la enfermedad. La investigación en realidad involucró dos estudios, un ensayo de un año y un ensayo de tres años. Sin embargo, a todos los 97 pacientes involucrados se les permitió continuar usando tolvaptán después de que estos estudios habían concluido. Por lo tanto, los datos se han recopilado de un período de alrededor de 11 años.

Tolvaptan

Si bien la capacidad del tolvaptán para disminuir el volumen de los riñones comienza a desaparecer después de un promedio de tres años, el medicamento aún puede ayudar a retrasar la progresión de la enfermedad más allá de ese período de tiempo. En general, el beneficio del medicamento parece acumularse con el tiempo. El estudio fue dirigido por el Dr. Vicent Torres de la Clínica Mayo. Tolvaptan se aprobó por primera vez para su uso en Japón en 2014, seguido de Europa el año próximo.