Caracterizada por cristales dolorosos y debilitantes compuestos de aminoácidos en los riñones, la cistinuria es una enfermedad hereditaria que tiene importantes implicaciones para la salud. Los tratamientos disponibles para la enfermedad tienen una eficacia limitada y están plagados de varios efectos secundarios, lo que hace que la cistinuria sea un desafío médico serio.Sin embargo, se ha realizado un nuevo acuerdo de licencia entre PharmaKrysto Ltd, una compañía biofarmacéutica con sede en Escocia, Reino Unido, y la Universidad de Rutgers, Nueva Jersey, para el desarrollo de un nuevo tratamiento para la enfermedad debilitante que podría cambiar el juego; el compuesto se conoce como PK10.«Sé por mi trabajo con personas con cistinuria que los tratamientos disponibles no siempre son efectivos y que los efectos secundarios pueden ser un problema importante», comentó el profesor David Goldfarb, jefe de nefrología de NYU Langone Health, Nueva York, en un comunicado reciente. . «Es muy alentador que tengamos nuevas formas de tratar a los pacientes que se están desarrollando».
PK10 es un «compuesto potencialmente revolucionario» respaldado por sólidos datos preclínicos, que demuestra el potencial de eficacia del tratamiento en pacientes con cistinuria. La condición genética hace que se formen cristales en los riñones. Debido a que los cristales de cistina pueden crecer hasta varios centímetros de tamaño, causan dolor, obstrucción de la orina y daño permanente al riñón que resulta en actividades diarias y de vida limitadas o reprimidas. Para evitar la formación de cristales de aminoácidos en los riñones, la droga actúa como un «impostor» molecular.
Dado que los equipos de genetistas y químicos medicinales de la Universidad Rutgers colaboraron y ayudaron en el diseño de las moléculas importantes que mostraron resultados tempranos prometedores en el tratamiento de la cistinuria, según el profesor de Macmillan, Jay Tischfield, del departamento de Genética de la Universidad de Rutgers, esperan con interés continuar la investigación en ensayos clínicos tan pronto como sea posible.
«No ha habido nuevos enfoques para prevenir la acumulación de cistina en el riñón durante muchos años», agregó el profesor John Sayer, profesor clínico de Medicina Renal en el Instituto de Medicina Genética de la Universidad de Newcastle, en el Reino Unido. «Este enfoque de interrumpir el crecimiento de cristales ha sido eficaz en el laboratorio, y nuestro departamento espera colaborar con PharmaKrysto en estudios clínicos en pacientes con cistinuria».
Actualmente, PharmaKrysto Ltd se está preparando para los ensayos de pacientes a través de la iniciación de una ronda de recaudación de fondos en una etapa temprana. Las fuentes públicas privadas y regionales ya han ofrecido apoyo e interés en una indicación temprana del potencial de esta tecnología.
«Esta es una condición dolorosa con un impacto significativo en la calidad de vida de las personas con cistinuria», enfatizó Julian Howell, CEO de PharmaKrysto. «Actualmente no hay tratamientos efectivos para muchos pacientes, por lo que estamos decididos a desarrollar esta solución para aquellas personas que continúan experimentando dolor severo y frecuente y enfermedad renal complicada».
La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) otorgaron anteriormente una designación de huérfana.
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