Según una historia de Reuters, la compañía de desarrollo de fármacos Zogenix, Inc. ha anunciado en una declaración reciente que su fármaco en investigación para el tratamiento de un raro tipo de epilepsia infantil llamado síndrome de Dravet ha logrado resultados impresionantes en el último ensayo clínico. El síndrome de Dravet ha estado recibiendo más atención de la industria últimamente, y una terapia derivada del cannabis para el síndrome fue aprobada recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU.
Sobre el síndrome de Dravet
El síndrome de Dravet es una forma rara y rara de epilepsia que comienza a causar síntomas a los seis meses de edad. La causa del síndrome de Dravet se ha relacionado con mutaciones del gen SCN1A. En general, el síndrome no es hereditario, y las mutaciones suelen aparecer esporádicamente. Los síntomas del síndrome de Dravet incluyen convulsiones causadas por fiebre y altas temperaturas (que luego progresan a otros tipos de convulsiones), ataxia, deficiencias motoras, trastornos del comportamiento y deterioro cognitivo. Muchos pacientes también tienen problemas para dormir; las convulsiones severas pueden ser fatales. Los tratamientos incluyen terapia, medicamentos anticonvulsivos y cannabidiol (CBD). Se estima que hay 20,000 personas en los EE. UU. Que se ven afectadas por este síndrome.
Acerca de la fenfluramina
La terapia en cuestión se llama fenfluramina. Esta sustancia se administra en una dosis baja, y anteriormente se usaba como parte de una combinación de medicamentos para la obesidad que se ha retirado del mercado debido a problemas de seguridad. Hubo evidencia que sugería que el medicamento para la obesidad estaba causando daño a las válvulas cardíacas de sus usuarios, pero este problema no ha aparecido en los ensayos de Zogenix. En el ensayo, la fenfluramina fue capaz de reducir la frecuencia de las convulsiones en un 62.7 por ciento.
El CEO de la compañía, Stephen Farr, cree que los resultados de la prueba son muy alentadores y que la droga podría usarse bastante temprano en el tratamiento. Zogenix también está planificando comenzar ensayos para probar la fenfluramina en combinación con el CBD para determinar si los dos tratamientos se pueden tomar juntos de una manera segura y efectiva. Con suerte, estos dos tratamientos podrán facilitar la vida de los pacientes con síndrome de Dravet.
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