La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado el primer medicamento de su clase (inhibidores de IDH1), ivosidenib (Tibsovo), para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente o refractaria que tienen una mutación genética específica. El medicamento también está aprobado para su uso con un diagnóstico complementario aprobado por la FDA para detectar mutaciones específicas en el gen IDH1 en pacientes con AML.
«Tibsovo es una terapia dirigida que satisface una necesidad no satisfecha de pacientes con AML recurrente o refractaria que tienen una mutación IDH1», dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos. en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en una declaración reciente. «El uso de Tibsovo se asocia con una remisión completa en algunos pacientes y una reducción en la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas».
Ivosidenib es un inhibidor de la isocitrato deshidrogenasa-1 que actúa disminuyendo la producción anormal del oncometabolito 2-hidroxiglutarato (2-HG), lo que lleva a la diferenciación de las células malignas. Un paciente puede ser elegible para el tratamiento con ivosidenib si, al usar una prueba aprobada por la FDA, se detecta la mutación IDH1 en muestras de sangre o médula ósea. La mutación se puede detectar con RealTime IDH1 Assay, un diagnóstico complementario también aprobado hoy.
Una prueba de un solo brazo de 174 pacientes adultos con LMA recidivante o refractaria con una mutación IDH1 sirve como base para la aprobación.
El porcentaje de pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación completa de los recuentos sanguíneos después del tratamiento (remisión completa o RC), así como pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación parcial de los recuentos sanguíneos después del tratamiento (remisión completa con recuperación hematológica parcial o CRh) ) incluyó mediciones primarias en la prueba.Un CR o CRh que duró una mediana de 8,2 meses fue experimentado por el 32,8% de los pacientes con una mediana de seguimiento de 8,3 meses. Además, el 37% pasó al menos 56 días sin requerir una transfusión después del tratamiento con ivosidenib de los 110 pacientes que requirieron transfusiones de sangre o plaquetas debido a AML al inicio del estudio.
Fatiga, aumento de glóbulos blancos, dolor en las articulaciones, diarrea, dificultad para respirar, hinchazón en los brazos o las piernas, náuseas, dolor o llagas en la boca o la garganta, ritmo cardíaco irregular (prolongación del intervalo QT), erupción cutánea, fiebre, tos y estreñimiento. y estreñimiento incluyen efectos secundarios comunes con ivosidenib. Como ivosidenib puede dañar a los bebés recién nacidos a través de la lactancia, las mujeres que están amamantando no deben tomar ivosidenib.
Una prolongación del intervalo QT, que puede poner en peligro la vida, es otra advertencia seria. Se debe usar un electrocardiograma para evaluar la actividad eléctrica del corazón durante el tratamiento. El síndrome de Guillain-Barré, un desorden neurológico raro, también debe controlarse para evitar problemas en el sistema nervioso.
Ivosidenib recibió anteriormente una vía rápida, revisión de prioridad y designaciones de medicamentos huérfanos.
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