Activistas de pacientes hablan después de que NHS England decidiera no financiar medicamento para la epilepsia asociada al TSC

El Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra enfrenta críticas después de su decisión de no financiar el medicamento everolimus como tratamiento para la epilepsia refractaria asociada al complejo de esclerosis tuberosa. En cambio, NHS Scotland ha anunciado que financiará everolimus para este fin.

El hijo de Philippa, Thomas, tiene seis años y padece un complejo de esclerosis tuberosa (TSC) y epilepsia. Philippa dice que para Tomás, tomar everolimus fue un cambio de vida. Antes de probar el medicamento, tendría hasta ocho ataques por día y había tomado diferentes medicamentos para tratar de controlarlos.

Hace cuatro años, Thomas comenzó a participar en un ensayo clínico en el que se le administró everolimus, que según Philippa, «cambió nuestras vidas». Ella dice que desde que tomó la droga, el control de las convulsiones de su hijo ha mejorado y sus tumores no lo han logrado «. t crecido Su desarrollo también ha progresado, y ahora está mucho más feliz y pasa su tiempo viendo YouTube y bailando en la cocina. Ella dice que sin everolimus Thomas «no sería así». Ella agrega:

«Cuando su hijo ha estado tomando seis medicamentos diferentes para la epilepsia sin mucho éxito, comienza a perder la esperanza; pero esta medicina nos dio esperanza «.

Thomas puede continuar recibiendo everolimus como parte de un ensayo clínico, pero muchos otros pacientes en Inglaterra no tendrán esta opción. Maxine Smeaton, directora ejecutiva de la Asociación de Esclerosis Tuberculosa, dijo en un comunicado: «La decisión de NHS England de ignorar la base de evidencia y los comentarios de los expertos que tratan y viven con TSC es decepcionante más allá de las palabras».

Según el sitio web de la Asociación de Esclerosis Tuberosa, la epilepsia afecta al 80% de las personas con TCS y, de ellas, más de la mitad no responden a los medicamentos estándar contra la epilepsia.

La Sra. Smeaton dice:

«La diferencia que tiene el everolimus en la vida de las personas con CET que tienen epilepsia refractaria no tiene precedentes, y la comunidad de TS en Inglaterra se sentirá devastada por esta noticia».

Después de revisar el medicamento, NHS England decidió no incluirlo en su presupuesto para el próximo año. Anualmente, el costo de suministrarlo a las personas elegibles se estima en casi £ 60 millones. Un portavoz de NHS England dijo que esta decisión se basaba en parte en la opinión de que everolimus «brindaba beneficios limitados en comparación con otros tratamientos considerados». Esta decisión contrasta con la de NHS Scotland, que planea poner a disposición everolimus.

Sin embargo, la decisión de NHS England puede revisarse en noviembre de 2018 en la próxima reunión del Grupo Asesor de Prioridades Clínicas.

Acerca del complejo de esclerosis tuberosa

El complejo de esclerosis tuberosa es una condición genética que conduce a tumores que se desarrollan alrededor del cuerpo. Estos tumores generalmente son benignos y con frecuencia afectan el corazón, los ojos, los riñones, el cerebro, los pulmones y la piel. Las personas con CET a menudo también desarrollan afecciones asociadas, como la epilepsia. El TSC está relacionado con una alteración en los genes TSC1 o TSC2, que ayudan a regular el crecimiento celular. Se estima que unas 10.000 personas en el Reino Unido nacen con TSC.

Sobre Everolimus

Everolimus es un inhibidor de mTOR que puede bloquear procesos involucrados en el crecimiento tumoral. Se ha demostrado que reduce los tumores cerebrales causados ​​por el CET y también puede usarse para tratar la epilepsia asociada al CET.

Para crear conciencia sobre este tema y hacer campaña para el cambio, la Asociación de Esclerosis Tuberosa está usando las etiquetas #Everolimusforepilepsy #NHSEnglandwrongdecision #Wewontgiveup.