La EMA aprueba investigación pediátrica para tratamiento experimental de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A

La compañía Pharnext SA, que está desarrollando el fármaco en investigación PXT3003 para el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A, ha acordado un plan de investigación pediátrica para el medicamento con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth

Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) es un término usado para describir un grupo de condiciones que se caracterizan por daño en los nervios periféricos. La condición a veces también se llama neuropatía sensorial y motora hereditaria. Según el sitio web de NHS, los nervios periféricos están involucrados en procesos como el control muscular y la transmisión de información sensorial, como el tacto. El daño a estos nervios puede causar debilidad en ciertas áreas (como los pies, las piernas, los tobillos, las manos), entumecimiento y una forma y / o marcha inusual del pie.

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) es una forma de la afección que, de acuerdo con los NIH, es causada por tener una copia adicional del gen PMP22. De forma similar a algunas otras formas de CMT, las personas afectadas por CMT1A pueden experimentar debilidad muscular y desgaste y pérdida sensorial.

Acerca del plan de investigación pediátrica

Un plan de investigación pediátrica (PIP) es parte del proceso de registro de medicamentos con la EMA. El PIP debe analizar la estrategia de desarrollo clínico que se utilizará al administrar a los niños el medicamento experimental. La EMA debe aprobar el PIP antes de que cualquier medicamento pueda enviarse para su revisión mediante una solicitud de autorización de comercialización.

Los planes de investigación pediátrica generalmente incluyen información sobre cómo se administrará el medicamento (por ejemplo, como líquido, píldora, etc.) y cuáles son las necesidades de los diferentes grupos de edad, y otra información.

Acerca de PXT3003

PXT3003 es una droga experimental. De acuerdo con un vocero de Pharnext, los ensayos de Fase 2 han encontrado que puede ralentizar la progresión de CMT1A.

Se planea llevar a cabo otro estudio fundamental de Fase 3 en adultos con CMT1A. Se espera que los resultados principales de este estudio estén disponibles alrededor de octubre de 2018. Se planea realizar un estudio que investigue el uso de PXT3003 en niños en Europa, EE. UU. Y Canadá.