Esta mañana, Rafael Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) le ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto, CPI-613, para el tratamiento del linfoma de Burkitt.
Además, Rafael Pharmaceuticals, Inc. ha iniciado un ensayo de fase 2 que evalúa el CPI-613 en pacientes con linfoma de Burkitt.
CPI-613 es un nuevo análogo de ácido lipoico con actividad anticancerígena que inhibe múltiples objetivos enzimáticos dentro del ciclo de ácido tricarboxílico (TCA), un proceso esencial para la multiplicación y supervivencia de células tumorales, selectivamente en células cancerosas.
Al atacar el ciclo de TCA, CPI-613 aumenta sustancialmente la sensibilidad de las células cancerosas a una amplia gama de agentes quimioterapéuticos, permitiendo así que las terapias de combinación CPI-613 con dosis más bajas de estos fármacos generalmente tóxicos sean altamente efectivas con efectos adversos disminuidos para el paciente.
«CPI 613 es el único medicamento en investigación que tiene una designación de medicamento huérfano para tratar esta rara enfermedad», compartió Sanjeev Luther, presidente y director ejecutivo de Rafael Pharmaceutical, en una declaración reciente. «Nuestro lema ‘Para salvar una vida es salvar un universo’ ilustra nuestro deseo de desarrollar tratamientos potenciales para estos pacientes y tenemos la suerte de iniciar este estudio con el reconocido Dr Noy como su investigador principal».
La evidencia anterior de CPI-613 se encuentra en un estudio clínico de fase 1 que incluyó a una mujer de 19 años con linfoma de Burkitt recurrente a quien se le administró CPI-613 en monoterapia (2940 mg / m2) una vez inscrito en CL-CPI-613-009. (Esta inscripción estuvo precedida por una segunda recaída de la terapia anterior).
Durante 51 semanas, al paciente se le administraron 17 ciclos totales de terapia. Después del tercer ciclo, el paciente logró y mantuvo el estado de respuesta parcial radiográfica (PR) y se observó que el tratamiento se toleraba bien.
El paciente interrumpió el tratamiento después de 17 ciclos para buscar una resección quirúrgica del tumor residual, que reveló un linfoma de Burkitt con necrosis extensa en la patología de la pieza quirúrgica. Más de 36 meses después, el seguimiento clínico del paciente no indicó evidencia de enfermedad.
El investigador principal, Ariela Noy, MD, oncólogo médico de linfoma y cánceres asociados con el SIDA en el Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, y presidente del Grupo de Trabajo sobre Linfoma del Consorcio Malignidad del SIDA habló sobre la importancia de este ensayo en la declaración, compartiendo, «Esperamos lanzar este estudio con CPI-613 para pacientes con linfoma de Burkitt recurrente / refractario que no tienen opciones de tratamiento viables. Esta podría ser una terapia potencialmente salvadora «.
El estudio de fase 2 evaluará la tasa de respuesta de pacientes con linfoma / leucemia de Burkitt recurrente o refractario y linfoma de células B de alto grado con reordenamientos de MYC y BCL2 y / o BCL6 (DHL / THL) tratados con CPI-613.
Artículos relacionados: linfoma de burkitt, investigación, medicamentos huérfanos, tratamiento
Fuente: https://goo.gl/Ua7Hv7
