Datos actualizados publicados sobre el uso de Edasalonexente en pacientes con DMD

Esta semana, en la Conferencia de Nuevas Direcciones en Biología y Enfermedad del Músculo Esquelético en Nueva Orleáns, Louisiana, Catabasis Pharmaceuticals Inc. publicó datos de MoveDMD fase 2, ensayo de extensión abierto de evaluación de edasalonexent en niños diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne ( DMD).

Edasalonexent es un inhibidor oral de molécula pequeña de NF-kB que ayuda a mejorar el esqueleto, el diafragma y la enfermedad cardíaca como se observa en los modelos de ratón y perro DMD.

La vía NF-kB es el vínculo crítico entre la pérdida de distrofina y la manifestación de la enfermedad y la progresión en aquellos con DMD. Los datos actualizados incluyeron informes con respecto a nuevos resultados de biomarcadores de inhibición de NF-kB, que respaldan los resultados significativos del biomarcador NF-kB observados en la fase 1 del ensayo MoveDMD ya que son consistentes con proteína C reactiva significativamente disminuida con tratamiento edasalonexent.

«Estamos contentos de ver evidencia clínica adicional que demuestra la actividad de edasalonexent en la inhibición de NF-kB en niños afectados por Duchenne, consistente con la disminución sustancial observada de la progresión de la enfermedad de Duchenne en las evaluaciones de la función muscular y la resonancia magnética», Andrew Nichols, PhD , director científico de Catabasis, dijo en una declaración reciente.

Para el ensayo, los investigadores se propusieron evaluar la seguridad y eficacia de edasalonexent en niños entre las edades de 4 y 7 años con DMD, independientemente del tipo de mutación, que no tomaran esteroides.

Disminución de las transcripciones reguladas por NF-kB con tratamiento edasalonexent demostró ser consistente con los resultados de biomarcadores que mostraron que la proteína C reactiva (PCR) disminuyó significativamente con edasalonexente en las semanas 12, 24, 36 y 48, en comparación con el valor inicial en 100 mg / grupo de tratamiento de kg (p≤0.001).

«La PCR es un marcador sanguíneo bien caracterizado que proporciona una evaluación global de la inflamación y la PCR está elevada en los niños afectados por la DMD», según un reciente comunicado de prensa.

Los investigadores notaron una disminución significativa en la PCR con el tratamiento edasalonexent, que además apoya la actividad biológica de la inhibición de NF-kB por el tratamiento con el medicamento que disminuye la inflamación. Además, en comparación con la tasa de cambio en el período de control fuera de tratamiento, edasalonexent redujo sustancialmente la progresión de la enfermedad DMD en niños con 100 mg / kg durante más de un año de tratamiento. Mejoras constantes también se observaron en todas las evaluaciones de la función muscular en la tasa de disminución después de 12, 24, 36, 48 y 60 semanas con 100 mg / kg de tratamiento edasalonexent oral.

En general, se observó que edasalonexent era bien tolerado por los participantes en el ensayo; no se informaron señales de seguridad.

De cara al futuro, el Dr. Nichols expresó su entusiasmo por un futuro ensayo de fase 3. «Sobre la base de los resultados informados previamente para el tratamiento edasalonexent en pacientes en el ensayo MoveDMD, estos nuevos datos de biomarcadores respaldan los resultados edasalonexent positivos consistentes», dijo. «Estamos ansiosos por avanzar edasalonexent en un único ensayo global de fase 3 este año con el objetivo de mejorar la calidad y la duración de la vida de las personas afectadas por Duchenne».

La DMD es una forma rara de distrofia muscular caracterizada por debilidad progresiva y atrofia en los músculos esqueléticos y cardíacos. La falta de distrofina es la principal causa de DMD, que causa estrés mecánico para activar NF-kB, lo que promueve la inflamación y la fibrosis, la supresión de la regeneración muscular y la degeneración muscular.