En conmemoración del Día Mundial de la Celulitis, Rare Disease Report® habló con Beverly Francis-Gibson, presidenta y directora ejecutiva de la Asociación de Enfermedades Celulosas de Estados Unidos (SCDAA), y Mark Diamond, vicepresidente de comercialización de Emaús Life Sciences, sobre su recién anunciado asociación en un esfuerzo para combatir la enfermedad de células falciformes.
La asociación entre la organización sin fines de lucro y la compañía farmacéutica tendrá como objetivo ayudar a crear y facilitar una relación simbiótica entre los defensores de los pacientes, los pacientes y los médicos.
La enfermedad de células falciformes se caracteriza por glóbulos rojos que son duros, pegajosos y con forma de C (como la herramienta agrícola, una «hoz»). La afección genética rara potencialmente mortal afecta a aproximadamente 95,000 estadounidenses, tanto adultos como niños. Las células falciformes deformadas obstruyen los vasos sanguíneos más pequeños, causan un dolor insoportable y ponen a los pacientes en mayor riesgo de infección por síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular.
«A pesar de la enfermedad de células falciformes, que es el trastorno genético hereditario número 1, dado que existe desde hace mucho tiempo, existe una tremenda falta de comprensión de la enfermedad de células falciformes en la comunidad y entre los profesionales de la salud», dijo Diamond. «Los pacientes deben ser educados sobre cómo manejar mejor su enfermedad y prevenir la crisis de células falciformes».
A través de los fondos de Emaús, Diamond continuó explicando su esperanza de ver desarrollos apropiados hechos en materiales educativos para ayudar a informar a la comunidad. También expresó sus esperanzas de proporcionar esos materiales educativos en varios idiomas para que todos puedan comprender la información más pertinente sobre la enfermedad de células falciformes, ya que una variedad de nacionalidades se ven afectadas por la enfermedad.
Además, al proporcionar herramientas en línea para desarrollar capacidades y ayudar mejor a la comunidad de células falciformes, la asociación ayudará a fortalecer las organizaciones miembros de la comunidad de SCDAA. Asegurar que las familias tengan acceso a recursos educativos para adquirir conocimiento de la enfermedad, brindar los servicios de apoyo necesarios, organizar campamentos de verano, apoyar la investigación y abogar en nombre de las familias por un tratamiento adecuado son algunas de las principales funciones que asistirán los miembros de SCDAA organizaciones.
«Esta asociación es una oportunidad maravillosa para que la comunidad de células falciformes reciba asistencia técnica, más recursos, información y educación sobre la enfermedad, además de información clínica e investigación que les está ayudando a acceder a medicamentos nuevos o en desarrollo que pueden ayudarlos con su enfermedad «, comentó Francis-Gibson. «Esta es una gran oportunidad que creemos tendrá un gran impacto en todo el país».
Además, la asociación ayudará a ayudar a los tratamientos y a alentar a los pacientes con anemia falciforme a participar en ensayos clínicos, que Francis-Gibson explicó que muchos pacientes con anemia falciforme han tenido reservas.
«El mayor desafío es que muchos de los pacientes con los que trabajamos son escépticos y vacilan en participar en ensayos clínicos debido a las anteriores e históricas cosas que sucedieron», dijo. «He estado escuchando que muchos de nuestros pacientes no quieren ser tratados como conejillos de indias en un laboratorio, y sienten que, si las empresas quieren que participen en ensayos clínicos, entonces deben involucrarse en el camino antes. la droga está siendo desarrollada. Quieren tener más voz en el proceso y comprender los pros y los contras de los ensayos clínicos de una manera que puedan entenderlo «.
Sin embargo, dado que Emaús produjo Endari, el primer fármaco de células falciformes aprobado en casi 20 años el año pasado, Diamond cree que solo se fomentan más tratamientos para la enfermedad de células falciformes. Afirmó que con más de media docena de terapias actualmente en desarrollo clínico en varias etapas, el futuro parece brillante.
«El otro gran problema con la enfermedad de células falciformes es el cumplimiento del paciente. Por alguna razón, es un grupo de pacientes muy difícil de tratar. Muy a menudo, no siguen las instrucciones del médico, no toman sus medicamentos como se supone que deben hacerlo, y es entonces cuando tienen problemas «, dijo. «Si un paciente se siente bien algún día, puede pensar que todo está bien, pero de repente, puede golpear con la crisis de drepanocitosis y pueden meterse en problemas, terminar en el hospital y perder el control. «
En conclusión, Diamond destacó la importancia del trabajo en equipo «Lo importante es prevenir y evitar la crisis de drepanocitosis, y la forma de hacerlo es asegurarse de que los pacientes entiendan cómo manejar su enfermedad y que formen asociaciones con sus médicos también. como defensa local de células falciformes para que ellos, nosotros, trabajemos en equipo para combatir esta enfermedad «.
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Fuente: https://goo.gl/BouVjA
