La terapia génica experimental LentiGlobin para el tratamiento de la anemia drepanocítica se está investigando en un ensayo clínico en fase 1 en curso. Bluebird Bio, la compañía que desarrolla la terapia, ha publicado los resultados provisionales del estudio.
La enfermedad de células falciformes (SCD) es un grupo de afecciones genéticas que afectan a los glóbulos rojos. Es una afección de por vida que se caracteriza por la producción de glóbulos rojos de forma anormal que luego no pueden funcionar normalmente; a menudo tienen una vida más corta y pueden quedar atrapados en los vasos sanguíneos. Las personas que tienen anemia de células falciformes a menudo experimentan síntomas como infecciones frecuentes, episodios de células falciformes (períodos de dolor insoportable) y anemia, que es causada por la falta de oxígeno en la sangre y puede provocar cansancio. SCD varía en severidad, pero para muchas personas, es una condición severa y que acorta la vida. Se estima que alrededor de 100,000 personas en los EE. UU. Tienen MSC, y algunos grupos, como las personas de ascendencia africana, caribeña y asiática, se ven afectados con mayor frecuencia que otros.
La terapia génica de Bluebird Bio, LentiGlobin, está diseñada para ofrecer a los pacientes con SCD una nueva opción de tratamiento que aborda la causa de la afección. LentiGlobin funciona al poner una copia funcional del gen de la beta-globina humana en las células madre en un laboratorio y luego trasplantar las células a un paciente a través de una infusión. Se espera que el nuevo gen reduzca la formación de heces (forma anormal) de los glóbulos rojos.
Los nuevos datos provisionales del estudio de Fase 1 de LentiGlobin han mostrado resultados prometedores. El estudio en curso, que se lleva a cabo en varios centros, es un estudio abierto. Contiene tres cohortes de pacientes; el grupo A se trató con el protocolo de estudio original, mientras que los grupos B y C se trataron con un protocolo modificado. El grupo C también tenía células madre recolectadas de un área diferente.
Los datos muestran que los pacientes en el grupo C que fueron seguidos durante tres meses o más están produciendo más del 30% de HbAT87Q anti-sickling. Además, el primer paciente al que se le administró la infusión seis meses antes de la publicación de los datos estaba produciendo más del 60% de la HbAT87 anti-sickling en el momento del anuncio. El Dr. Davidson, director médico de Bluebird Bio, describe que el grupo C tiene una «trayectoria ascendente» que «sugiere la posibilidad de que estos pacientes superen el objetivo terapéutico inicialmente propuesto».
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Fuente: https://goo.gl/RYqAb8
